헬릭스미스 '엔젠시스' 임상 3상 오염 원인, 내달 15일까지 발표

헬릭스미스(전 바이로메드)가  당뇨병성 신경병증 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 임상 3상 오염 원인에 대한 조사결과를 내달 15일까지 발표할 전망이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 12일 서울 마곡 헬릭스미스 본사에서 기업설명회(IR)를 열고 엔젠시스의 임상 오염 원인 조사 현황을 공개했다.

김 대표는 "엔젠시스의 임상 3-1상 오류 원인과 관련해 모든 가설을 세우고 조사하고 있다"며 "원인을 밝혀낼 수 있을 것으로 자신한다"고 말했다.

최근 시장에서는 엔젠시스의 임상 3-1상 결과의 오류가 혼용 때문이 아니라는 의혹이 제기되고 있다.

헬릭스미스는 현재는 위약과 약물의 실제 혼용 가능성과, 실제 혼용이 아닌 경우의 가능성을 모두 열어놓고 조사를 진행 중이라는 입장이다.

김 대표는 "임상 3-1상의 이상 현상 원인은 현재 조사 중으로 아직 명확한 결과를 내릴 수 없다"며 "늦어도 내달 15일에는 조사를 완료할 수 있을 것"이라고 강조했다.

헬릭스미스는 위약과 약물이 실제로 혼용됐을 경우 ▲완제품(DP) 제조업체에서 라벨링 바뀜 ▲약물 창고(Depot)에서 바뀐 채 임상기관에 전달 ▲임상기관에서 샘플 뒤바뀜 등의 가능성이 있다고 보고 있다.

실제 혼용이 아닌 경우로는 ▲분석기관의 기술적 실수 ▲분석기관에서 혈액 샘플 혹은 DNA 샘플간의 바뀜 ▲임상기관에서 혈액 샘플간의 바뀜 ▲임상과 분석기관에서의 DNA의 환경적 오염 등을 제시했다.

이날 한 주주는 "엔젠시스 임상 3-1상 결과 혼용이 아니었다는 게 드러나면 근본적인 실패"라고 지적했다. 이에 대해 김 대표는 "근본적으로 의심하지 말라고 데이터를 보여준 것"이라며 "그래도 의심한다면 어쩔 수 없다"고 답했다.

미국 품질관리팀이 분석한 결과, 헬릭스미스의 GMP(의약품제조·품질관리기준)와 GCP(임상시험 관리기준) 등 서류상 오류는 없는 것으로 확인됐다.

김 대표는 엔젠시스의 약동학(PK) 이상에 혼용이나 기술적 실수, 분석기관·임상기관의 과실보다는 플라시보 혹은 컴플라이언스(compliance) 문제가 큰 영향을 미친 것으로 판단했다. 그는 "우리가 사과하고 싶은 것은 플라시보 효과 관리와 컴플라이언스를 잘 관리하지 못한 측면"이라고 인정했다.

이어 "플라시보 효과가 유난히 큰 사람들 14명만 제외해도 통계값이 3, 6, 9개월에서 유의성을 얻었다"며 "플라시보 효과만 잘 관리해도 큰 효과를 볼 수 있겠다는 점을 확인했다"고 덧붙였다.

헬릭스미스는 후속 임상 3상으로 내년에는 3-2상과 3-3상을 시작할 예정이다. 김 대표는 "3-2상을 내년 4월에 시작하면 오는 2021년 4월에는 종료할 수 있을 것"이라며 "임상 3-3상의 구체적인 프로토콜은 미정"이라고 언급했다.

한편, 일부 주주들은 최근 리베이트 혐의로 재판을 진행 중인 전 한국노바티스 대표를 부사장으로 영입한 것에 대해 비판하기도 했다. 임상연구에 상당한 자금을 투입해야 하는 상황에서 도덕성에 문제가 있는 인물에 고액 연봉을 지불하는 게 바람직하지 않다는 지적이다.

이에 대해 김 대표는 "내부적으로 직원들의 단합과 커뮤니케이션이 중요한 시점"이라며 "내달 15일에 집행유예라도 선고 받으면 그 때 정리하겠다"고 답변했다.