종근당-이엔셀, 삼성家 유전병 치료제 개발 두고 각축

종근당이 지난해 세포·유전자치료제 개발을 위해 투자한 이엔셀과 희귀질환 치료제 개발을 놓고 경쟁관계에 있어 결과가 주목된다. 

16일 업계에 따르면 양사가 개발 중인 신약은 샤르코 마리투스 치료제로, 아직까지 전세계적으로 개발된 치료제가 없는 분야다. 

샤르코 마리투스는 2500명 중 1명 꼴로 발생하는 신경계 유전질환으로, 유전자 돌연변이에 의해 운동신경과 감각신경이 손상되면서 정상 보행이나 일상생활이 어려워진다. 

근육이 점차 위축돼 힘이 약해지고 손·발에 변형이 생기며 다리를 끌거나 저는 게 대표적인 증상이다. 샤르코 마리투스는 우성으로 대부분 50%의 확률로 유전된다.

일반인들에게는 삼성가의 가족력으로도 알려진 질환이다. 이병철 삼성그룹 창업주 부인 박두을 여사가 해당질환을 앓기 시작했고 아들인 고(故) 이맹희 CJ 명예회장과 고(故) 이건희 삼성전자 회장으로 가족력이 이어진 것으로 알려져있다. 이재현 CJ 회장이 해당 질환을 앓고 있다고 공식적으로 밝히기도 했다. 

종근당은 국내서 치료제 개발에 나선 기업들 중 가장 앞서있다. 종근당이 개발 중인 'CKD-510'은 지난해 프랑스에서 임상 1상을 완료했다. 이후 제형을 캡슐에서 정제로 변경하기 위한 제형변경 임상을 미국에서 지난 1월 완료했다.

이에 따라 종근당은 연내 미국에서 임상 2상에 대한 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다. 

CKD-510은 단백질인 히스톤디아세틸라제6(HDAC6)를 억제해 말초신경계 축삭수송기능을 개선시켜, 네트워크 기능을 유지시키는 기전의 치료제다. 종근당은 HDAC6 억제제를 활용한 다수의 파이프라인을 보유하고 있다.

종근당 관계자는 "아직 치료제가 없어 시장 예측자료가 없다"면서 "전세계에 280만명의 환자가 있어 미충족 수요가 충분하다"고 설명했다.

CKD-510은 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발·허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 

세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등의 혜택이 부여되며 미국의 경우 동일 계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권을 갖게 된다. 

이엔셀은 듀센근위축증(DMD) 치료제로 개발 중인 'EN001'을 샤르코 마리투스 적응증으로도 개발하고 있다. 

이엔셀은 임상등급 세포와 바이러스를 동시에 생산하는 국내 유일 위탁생산(CMO) 업체다. 차세대 줄기세포 치료제와 항암면역세포 치료제 등 첨단 바이오의약품 개발을 추진 중인데, EN001도 줄기세포 치료제다. 

종근당은 이엔셀의 세포·유전자치료제 개발 노하우를 활용하기 위해 지난해 공동연구 계약과 전략적 투자를 단행했다. 

EN001은 이엔셀의 원천기술인 ENCT(ENCell Technology) 방법으로 분리 배양한 초기 계대(Passage) 중간엽 줄기세포 치료제다. 샤르코 마리투스를 적응증으로 한 임상 1상이 현재 진행 중이다. 

한편, 미국 내 샤르코 마리투스병을 앓고 있는 환자는 약 12만 6000명으로 알려져 있다.