GAD65, GDNF, IL-10 등 3종류의 치료 유전자 이용올해부터 18명 대상 미국 임상 시작… 24개월 관찰
  • ▲ 신경병증성 모델(SNI)에서 통증이 유발된 실험용 쥐(왼쪽)에게 자극을 줬을 때 움츠려드는 모습과 KLS-2031 투여 후 정상적으로 통증 자극을 인식하는 실험용 쥐(오른쪽)의 모습 ⓒ코오롱생명과학
    ▲ 신경병증성 모델(SNI)에서 통증이 유발된 실험용 쥐(왼쪽)에게 자극을 줬을 때 움츠려드는 모습과 KLS-2031 투여 후 정상적으로 통증 자극을 인식하는 실험용 쥐(오른쪽)의 모습 ⓒ코오롱생명과학

    골관절염 세포유전자치료제인 '인보사'의 후속 파이프라인인 통증 치료제 'KLS-2031'가 미국 임상에 돌입하게 됐다.

    코오롱생명과학은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신경병증성 통증 유전자 치료제인 'KLS-2031'의 미국 임상 1상·2a상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 11일 밝혔다.

    KLS-2031은 골관절염 세포유전자치료제인 '인보사'의 후속 파이프라인이다. 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다. 인보사 출시 이후 유전자치료 전문기업으로 거듭나기 위한 새로운 도전이라는 게 회사 측의 설명이다.

    신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 뜻한다. 난치성이고 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있다. 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다.

    KLS-2031은 통증 완화를 위해 2개의 '아데노 부속 바이러스 전달체(AAV vector)'에 3개의 치료 유전자 GAD65, GDNF, IL-10 등을 탑재한 유전자치료제다. 첫 번째 전달체에는 GAD65 유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제한다. 두 번째 전달체에는 GDNF와 IL-10 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다.

    시술 방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발됐다. 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고 있는 환자들을 타깃으로 하고 있다.

    코오롱생명과학이 미국에서 진행할 이번 1상·2a상의 계획은 미국 2개 임상기관을 통해 안전성과 유효성 평가를 목적으로 올해 내에 임상을 개시할 예정이다. 시험대상은 18명으로 투약 후 24개월간 관찰할 계획이다.

    이우석 코오롱생명과학 대표는 "인보사의 후속 파이프라인으로 연구·개발중인 KLS-2031의 미국 FDA의 임상 승인은 코오롱생명과학이 글로벌 시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정 받고, 해외 바이오시장에 한층 더 알릴수 있는 긍정적인 기회가 될 것"이라고 말했다.

    한편, KLS-2031 연구는 보건복지부와 과학기술정보통신부가 공동출연해 지난 2015년부터 3년간 지원하는 '글로벌 첨단바이오 의약품 기술 개발 사업과제'로 수행됐다.