유전자 교정·줄기세포 치료법 융합하는 단백질소재 신약물"현재 글로벌 제약사 2곳과 해당 기술 상용화 논의 중"
  • ▲ 셀리버리가 선천적 유전질환 치료를 위한 유전자교정 줄기세포치료법 개발에 성공했다. ⓒ셀리버리
    ▲ 셀리버리가 선천적 유전질환 치료를 위한 유전자교정 줄기세포치료법 개발에 성공했다. ⓒ셀리버리

    셀리버리가 선천적 유전질환 치료를 위한 유전자교정 줄기세포치료법 개발에 성공했다.

    셀리버리는 산업통상자원부의 투자자연계형 기술개발사업 과제가 지난 29일 소재부품 최종평가위원회로부터 최종 성공 판정을 받았다고 30일 밝혔다.

    해당 과제는 'TSDT(약리물질 생체 내 전송기술)를 이용한 단백질소재 유전체 조절효소군 및 역분화 줄기세포 유도인자군의 개발 및 상용화'를 주제로, 지난 3년간 총 30억원의 연구개발비가 투입됐다.

    이번 과제를 통해 개발 완료한 3가지 신물질은 세포투과성-유전체조절효소(iCP-Cre), 세포투과성-유전자가위(CP-Cas9), 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군(6종의 iCP-RF)이다.

    유전질환이나 유전자 이상으로 인한 불·난치성 질환을 앓는 환자의 체세포를 떼어내 세포투과성- 역분화 줄기세포 유도인자군(6 iCP-RFs)을 처리해 환자유래 유도만능 줄기세포(iPS cell)를 만들었다. 여기에 세포투과성-유전자가위(CP-Cas9)를 처리해 질병을 일으키는 타겟 유전자를 정상으로 교정한 환자유래 유도만능줄기세포주(target gene-edited patient-derived iPS cell line)를 구축했다.

    이를 치료제 개발에 이용하거나 직접 환자에 투여해 줄기세포 치료법을 구현할 수 있다. 따라서 유전자 교정과 줄기세포 치료법을 융합하는 단백질소재 신약물이라는 게 회사 측의 설명이다.

    셀리버리는 현재 글로벌 제약사 2곳과 이 기술을 어떻게 상용화할지 논의 중인 것으로 알려졌다. 또한, 셀리버리에서 개발한 해당 기술 관련 특허 3건이 미국과 유럽에 동시 출원돼 등록심사 중이다.

    셀리버리 관계자는 "줄기세포·유전자 치료 등 재생의료 관련 규제가 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품의 안전 및 지원에 관한 법률안'으로 완화될 것으로 예상된다"며 "요즘 추세에 맞물려 더욱 시너지 효과를 낼 것으로 기대된다"고 말했다.