희귀의약품 지위 획득으로 세금 감면 등 혜택… 상용화 시 독점권안정적 개발 환경 구축으로 성공가능성 ↑… 시판허가에 속도 붙을까
  • ▲ 한미약품 본사. ⓒ한미약품
    ▲ 한미약품 본사. ⓒ한미약품

    한미약품이 개발 중인 신약을 미국에서 희귀의약품으로 지정받으며 상용화에 박차를 가하고 있다.

    희귀의약품 지정으로 개발 과정에서의 혜택은 물론 시판허가가 완료되면 독점권 부여를 받을 수 있어 경쟁력을 갖출 것으로 전망된다.

    7일 관련 업계에 따르면 한미약품은 최근 단장증후군 치료 바이오 신약이 희귀의약품 지정을 받으며 현재까지 총 4개의 신약 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

    앞서 선천성 고인슐린증 치료제 'LAPSGlucagon Analog(HM15136), 혈관육종 치료제 '오락솔', 급성 골수성 백혈병 치료제 'FLT3'(HM43239) 등이 희귀의약품으로 지정받았다.

    FDA는 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 희귀의약품을 지정해 지원하고 있다.

    환자 수가 20만 명을 넘지 않거나, 넘더라도 시장성이 없어 제약사가 개발하지 않을 질환을 대상으로 한다.

    FDA가 희귀의약품으로 지정하면 세금 감면, 허가신청 비용 면제를 받는다. 동일 계열 제품 중 처음 시판허가를 받을 경우 7년간 독점권 부여 혜택을 누릴 수 있다.

    따라서 희귀의약품 지정은 안정적인 개발 환경을 구축할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다. 그만큼 성공가능성도 높아졌다고도 볼 수 있다.

    이번에 희귀의약품으로 지정받은 단장증후군 치료제 'LAPSGLP-2 Analog(HM15912)'는 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장 촉진 효과로 기대를 받고 있다.

    단장증후군은 선천적 또는 후천적으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.

    앞서 지정된 선천성 고인슐린증 치료제는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤 제제로, 주 1회 투여하면 되도록 개발됐다.

    오락솔은 항암제를 경구용으로 만든 신약으로 악성 혈관암 중 하나인 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.

    급성 골수성 백혈병 치료제는 조혈모세포 및 조혈전구세포의 생존, 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소인 FLT3 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다.

    한편, 생명공학정책연구원에 따르면 2014년 970억달러였던 전 세계 희귀의약품 시장은 오는 2022년 2090억달러까지 성장할 전망이다. 희귀질환 종류는 현재 알려진 것만 7000여 종으로 다양하다.