GC녹십자, 헌터증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정

GC녹십자의 중증형 헌터증후군 치료제가 유럽 희귀의약품으로 지정됐다.

GC녹십자는 자사의 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’가 유럽의약청으로부터 희귀의약품지정을 받았다고 2일 밝혔다.

헌터증후군은 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 

일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.

헌터라제는 기존 정맥주사 치료법이 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. 

앞으로 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 것으로 기대된다. 

GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

이번 승인에서 헌터라제는 헌터증후군 환자들에게 기존 투여 치료법 대비 치료 효과가 더 큰 것으로 밝혀졌다. 

일본에서 진행된 임상에서 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 헤파란황산을 70% 이상 감소시킴과 동시에 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보였다.

GC녹십자 관계자는 이번 승인에 "헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력해 나갈 것”이라고 밝혔다.