젬백스, 美서 진행성 핵상마비 신약 후보물질 임상 2상 승인

젬백스앤카엘(젬백스)이 지난 9일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 진행성 핵상마비 (PSP) 치료제 후보물질 ‘GV1001’의 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 13일 밝혔다.

젬백스는 PSP 환자 150명을 대상으로 30~40개 기관에서 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하주사로 투여할 예정이다. 향후 영국과 유럽 의약품청(EMA)에도 임상 2상 시험계획을 신청하는 것도 준비 중이다.

국내에서는 이미 PSP 임상 2상 시험이 진행 중이다. 지난해 6월 첫 환자 투여를 시작으로 현재까지 59명(79%)의 환자 등록을 마쳤다.

GV1001은 PSP 전임상시험에서 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 유의미한 결과가 나타났다.

PSP는 신경퇴행성 질환 중 하나로 뇌피질과 피질하 조직의 신경섬유 변성을 초래하는 진행성 파킨슨 증후군을 말한다. 세계적으로 약 26만명의 환자가 있으며 미국에만 2만명가량 있는 것으로 추산된다. 주요 증상으로 보행장애, 자세불안정성, 인지저하, 안구운동장애, 수면장애 등이 있다. 환자들은 목 근육이 경직돼 아래를 내려다보는 것이 어렵고 잘 넘어진다.

PSP 치료제는 아직 없으며 발병 원인은 명확히 밝혀지지 않았다. 다만 PSP는 알츠하이머병 유발 원인으로 꼽히는 타우 단백질이 손상됨으로써 뇌 신경세포에 염증이 생기고 신경세포 사멸이 나타난다는 점에서 알츠하이머병과 유사하다.

인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 GV1001은 항노화, 항산화, 항염증 작용을 한다. PSP 전임상시험과 알츠하이머병 임상 2상 시험에서 유효성을 입증한 바 있다. 국내외 PSP 2상 임상시험에서도 긍정적 데이터를 확보할 것으로 기대된다. 

젬백스 관계자는 “GV1001은 뇌 내 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전이 확인된 신약 후보물질”이라며 “국내에 이어 글로벌 무대에서도 치료 효과를 확인할 수 있게 된 만큼 GV1001이 세계 최초 PSP 치료제가 될 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.