GC녹십자와 월 1회 피하주사 제형으로 공동 개발 중신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능 확인희귀의약품 지정 및 임상시험 계획 신청 계획
  • ▲ 한미약품 관계자가 월드심포지엄 2024 참석자에게 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA'에 관한 연구결과가 담긴 포스터를 소개하고 있다.ⓒ한미약품 제공
    ▲ 한미약품 관계자가 월드심포지엄 2024 참석자에게 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA'에 관한 연구결과가 담긴 포스터를 소개하고 있다.ⓒ한미약품 제공
    한미약품이 지난 4일부터 9일까지(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드심포지엄 2024’에서 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’의 연구결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다. 월드심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 개선된 치료법을 연구하는 국제포럼이다.

    한미약품은 LA-GLA를 세계 최초로 월 1회 피하주사(SC) 제형으로 개발하기 위해 GC녹십자와 공동 연구 중이다.

    파브리병은 ‘LSD(리소좀 축적질환)’의 일종으로 성염색체로 유전되는 희귀질환이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망할 수 있는 진행성 희귀난치질환이다.

    파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐다. 말초감각 기능과 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변, 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께가 증가하는 현상도 개선됐다.

    한미약품은 이 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품 지정(ODD) 및 임상시험 계획(IND) 신청을 추진할 계획이다.

    파브리병 환자는 현재 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에서 장시간 정맥주사를 맞아야 하고 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등의 한계점이 있다.

    한미약품 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약사 본연의 사명감으로 끝까지 매진해 나가야 하는 영역”이라며 “새로운 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중하겠다”고 말했다.