숙명여대 배규운 교수 창업기업 애니머스큐어, 루게릭병 치료제 후보물질 개발 … 美FDA 희귀의약품 지정

숙명여자대학교는 약학부 배규운 교수가 설립한 바이오 스타트업 애니머스큐어㈜가 개발 중인 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 'AMC6156'이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 11일 밝혔다.

일명 '루게릭병'으로 알려진 ALS는 운동신경세포가 점진적으로 손상·소실되면서 근력 저하, 근육 위축, 마비로 이어질 수 있는 진행성 신경퇴행성 질환이다. 주로 중장년층에서 발병하며, 생존 기간은 증상 시작 후 2~5년쯤으로 알려져 있다. 현재 질환의 진행을 근본적으로 차단할 수 있는 치료가 매우 제한적이어서 미충족 의료 수요가 큰 분야로 꼽힌다.

애니머스큐어는 AMC6156을 먹는 약 후보물질로 개발 중이다. 근육 기능 개선을 목표로 한다. 투약 편의성 향상이 기대되며, 향후 임상 결과에 따라 병용요법 가능성과 상업화 전략도 검토할 계획이다.

FDA ODD 지정은 미국 내 환자 수 20만 명 이하의 희귀질환 치료제를 대상으로 한다. 개발사에는 △임상시험 세액공제 △임상연구 지원 프로그램(그랜트) 활용 기회 △허가 심사비용 면제 △허가 후 7년간 시장독점권 부여 등 인센티브를 제공한다.

애니머스큐어는 지난해 9월 선천성 희귀 근육질환인 듀센형 근이영양증 치료제 'AMC8012'로도 FDA ODD 지정을 받은 바 있다.

배 교수는 "이번 ODD 지정을 발판으로 글로벌 임상 개발을 가속해 치료 옵션이 제한적인 ALS 환자들에게 새로운 선택지를 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.