조인트스템, 법원 판결로 국내 허가 재도전 … 식약처 항소-허가심사 변수

네이처셀 관계사 알앤엘재생의학연구소(옛 알바이오)가 개발한 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'이 국내 품목허가에 다시 도전할 길을 열었다. 법원이 식품의약품안전처의 품목허가 반려처분을 취소하면서다.

다만 1심 판결인 데다 식약처의 항소 가능성과 품목허가 심사절차가 남아 있어 국내 상용화 시점을 가늠하기는 이르다는 평이 지배적이다.

14일 업계에 따르면 서울행정법원 제14부는 9일 알앤엘재생의학연구소가 식약처장을 상대로 제기한 의약품 제조판매 품목허가 신청 반려처분 취소소송에서 원고 승소 판결을 내렸다.

재판부는 식약처가 지난해 8월5일 알앤엘재생의학연구소에 내린 조인트스템 품목허가 반려처분을 취소하고 소송비용을 식약처가 부담하도록 했다.

조인트스템은 환자의 지방조직에서 채취한 자가지방유래 중간엽 줄기세포를 배양해 무릎 관절강에 투여하는 치료제다. 중증 무릎 퇴행성관절염 환자의 통증을 줄이고 관절 기능을 개선하는 것을 목표로 한다.

알앤엘재생의학연구소는 임상 3상을 마친 뒤 2021년 8월 처음 품목허가를 신청했다. 당시 식약처는 임상적 유의성을 인정하기 어렵다는 이유로 보완을 요구한 뒤 2023년 4월 신청을 반려했다.

회사는 자료를 보강해 2024년 3월 품목허가를 다시 신청했다. 식약처는 두 차례 보완요구와 중앙약사심의위원회 심의를 거쳐 지난해 8월 품목허가 신청을 재차 반려했다. 추가 제출 자료를 검토해도 임상적 유의성을 인정하기 어렵다는 이유에서다.

알앤엘재생의학연구소는 같은 해 식약처의 반려처분을 취소해달라는 행정소송을 제기했다.

법원은 조인트스템 임상 3상에서 사전에 설정된 평가계획에 따라 통계적 유의성이 확인됐고 중앙약심에서도 이에 대한 특별한 이견이 제기되지 않았다고 판단했다.

식약처가 기존 치료제보다 효과가 우월하지 않다는 점을 사실상 허가반려 사유로 삼은 것도 문제라고 봤다. 약사법상 품목허가요건은 안전성과 유효성이며 법적 근거 없이 기존 치료제 대비 우월성을 요구해 신약의 시장 진입을 제한할 수 없다는 취지다.

재신청 과정에서 새롭게 제출된 자료만 심사대상이 된다는 식약처 주장도 받아들이지 않았다. 재판부는 임상적 유의성이 법령에 명확히 규정된 개념이 아닌 만큼 기존 제출자료를 포함한 전체 자료를 종합적으로 검토해야 한다고 판단했다.

중앙약심 심의과정의 공정성 문제도 지적했다. 재판부는 1차 심의과정에서 경쟁 관계에 있는 업체 임원이 심의위원으로 참여한 점과 2차 심의에서 기존 심의 결과를 전제로 논의가 진행된 정황 등을 고려할 때 심의의 공정성에 문제가 있었다고 봤다.

이번 판결로 조인트스템의 국내 품목허가 가능성은 다시 열렸지만, 허가가 확정된 것은 아니다.

식약처는 판결문을 검토한 뒤 항소 여부 등 후속대응 방향을 결정할 예정이다. 식약처 관계자는 "법원 판결문을 면밀히 검토해 향후 대응 방향을 결정하겠다"고 말했다.

식약처가 항소할 경우 2심과 대법원 판단까지 소송이 이어질 수 있는 만큼 조인트스템의 국내 품목허가 절차를 둘러싼 불확실성도 장기화할 가능성이 있다.

식약처가 항소하지 않거나 상급심에서도 같은 판단이 유지되면 식약처는 판결 취지에 따라 조인트스템의 품목허가 신청을 다시 심사해야 한다.

허가심사 과정에서는 임상적 유의성을 비롯해 제품의 안전성과 유효성, 제조·품질관리 자료 등이 검토될 수 있다. 법원이 기존 반려 사유를 인정하지 않았더라도 식약처가 추가자료제출을 요구하거나 다른 허가요건을 검토할 가능성도 남아 있다.

네이처셀은 현재 조인트스템의 국내 판매권과 미국 사업권을 보유하고 있다. 국내 허가절차와 별도로 미국 품목허가도 추진하고 있으며 2027년 미국 상업화를 목표로 제시했다.