셀리버리·카이노스메드·펩트론 등 바이오기업 임상결과 긍정적새로운 기전의 혁신신약으로 개발… 해외에서 먼저 가능성 알아봐

  • 파킨슨병은 난치성질환으로 현재까지 치료제가 개발되지 않아 블로오션으로 꼽히는 영역이다.

    파킨슨병은 중추신경계 질환으로 전 세계적으로 환자수가 알츠하이머병 다음으로 많은 600여만명에 이른다. 아직까지는 증상을 완화시키는 증상완화제 정도만 개발된 상황이다.

    4일 관련 업계에 따르면 국내서는 셀리버리, 카이노스메드, 펩트론 등 바이오기업들이 파킨슨병 신약개발을 진행 중이다.

    성장성 특례상장 1호 기업인 셀리버리의 가장 주목받는 파이프라인은 파킨슨병치료제 '아이씨피-파킨(iCP-Parkin)'이다. 해당 물질은 혈뇌장벽을 직접 투과해 뇌신경세포 기능을 회복시키는 기전을 갖고 있다.

    지난해 국내 최초로 세계 최대 비영리 파킨슨병 연구재단인 미국 마이클제이폭스재단이 주관하는 연구 과제로 선정되면서 업계의 주목을 받았다.

    일동제약도 셀리버리에 20억원을 투자해 파킨슨병 치료제를 공동개발하는 계약을 맺었다.

    카이노스메드는 미국 캘리포니아 실리콘밸리에 소재하고 있는 미국 파킨슨연구소와 업무협약을 맺고 파킨슨병치료제 'KM-819'의 임상 2상을 진행 중이다.

    KM-819는 도파민 분비 세포의 사멸을 촉진하는 FAF-1(Fas-Associated Factor1)이라는 단백질을 타깃으로 한 새로운 기전의 물질이다.

    FAF1 단백질은 공통적으로 파킨슨병 환자의 뇌조직인 '흑질(substantia nigra)'에 분포하는 도파민 신경세포에서 정상치보다 과다 발현되는 것으로 보고돼 있다.

    카이노스메드는 미국에서의 KM-819 임상 2상을 효율적으로 추진하기 위해 지난 1월 자회사 패시네이트(FAScinate Therapeutics)를 설립한 바 있다.

    이번에 추진하는 공동연구는 파킨슨연구소가 파킨슨병 환자에게서 추출한 유도만능 줄기세포를 대상으로 KM-819의 효능을 입증 하는데 중점을 두고 있다.

    펩트론은 당뇨병치료제로 사용되는 GLP-1 계열 약품 엑세나타이드의 지속형 약물인 'PT302'가 파킨슨병에서 치료제로 사용될 수 있음을 시사하는 연구결과를 발표하면서 가능성을 높이고 있다.

    펩트론은 해당 약물을 통해 엑세나타이드가 혈뇌장벽을 효과적으로 통과하며 지속적인 신경보호 효과를 갖는다는 연구결과를 지난 7월 발표했다.

    현재 미국 국립보건원(NIH)와 파킨슨병 치료제 공동 개발을 진행하고 있다. 펩트론은 2014년 NIH으로부터 엑세나타이드의 퇴행성 뇌질환 치료 특허의 세계 독점실시권을 인수했다. 지난 7월에는 2주 지속형 파킨슨병 치료제에 대한 독점실시권도 획득했다.

    업계 관계자는 "아직까지 획기적인 신약이 나오지 않은 파킨슨병 분야에서 근본적인 치료제가 개발된다면 전세계 시장의 독점이 가능하다"며 "국내 바이오기업들의 임상결과가 가능성을 보이고 있다는 점에서 단계가 거듭되면서 이들 기업의 가치도 함께 상승할 전망이다"고 말했다.