2020년부터 노벨파마와 공동 개발 중지난해 美 FDA도 희귀소아질환의약품·희귀의약품 지정
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    GC녹십자가 유럽 의약품청(EMA)으로부터 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 희귀의약품으로 지정받았다고 19일 밝혔다. 

    지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.

    산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계가 손상되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제는 없다.

    MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 희귀의약품 전문 국내 바이오텍 노벨파마는 2020년부터 환자의 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 공동개발 중이다. 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는 데 성공했으며 국내외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.

    양사는 GC녹십자의 재조합 단백질 생산기술을 기반으로 GMP 시설에서 치료제를 생산해 향후 공동으로 임상 연구를 진행할 예정이다.

    GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 전임상 단계의 해당 신약 후보물질이 질환의 병변을 해소할 수 있다고 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.