종근당, 희귀질환 신약 임상결과 연내 나올까… 세계 첫 치료제 기대감

종근당이 개발 중인 희귀질환 신약의 임상결과가 연내 발표될 것으로 전망된다. 매년 R&D 투자를 늘려왔지만 주요 파이프라인의 뚜렷한 성과 도출이 없던 상황에서 결과에 따라 기업가치도 재평가 받을지 주목된다.

20일 업계에 따르면 종근당은 샤르코 마리투스병 치료제 임상 1상을 프랑스에서 마치고, 빠르면 상반기 내 결과를 공개할 것으로 예상된다. 종근당은 이와 함께 미국에서 임상 2상 진입도 준비한다. 

샤르코 마리투스는 2500명 중 1명 꼴로 발생하는 신경계 유전질환으로, 유전자 돌연변이에 의해 운동신경과 감각신경이 손상되면서 정상 보행이나 일상생활이 어려워진다. 

근육이 점차 위축돼 힘이 약해지고 손·발에 변형이 생기며 다리를 끌거나 저는 게 대표적인 증상이다. 샤르코 마리투스는 우성으로 대부분 50%의 확률로 유전된다.

일반인들에게는 삼성가의 가족력으로도 알려진 질환이다. 이병철 삼성그룹 창업주 부인 박두을 여사가 해당질환을 앓기 시작했고 아들인 고(故) 이맹희 CJ 명예회장과 고(故) 이건희 삼성전자 회장으로 가족력이 이어진 것으로 알려져있다. 이재현 CJ 회장이 해당 질환을 앓고 있다고 공식적으로 밝히기도 했다. 

하지만 아직까지 전세계적으로 개발된 치료제가 없어 종근당의 임상결과에 따라 세계 첫 치료제로서의 가능성이 열리게 된다. 

종근당 관계자는 "아직 치료제가 없어 시장 예측자료가 없다"면서 "전세계에 280만명의 환자가 있어 미충족 수요가 충분하다"고 설명했다.

CKD-510은 단백질인 히스톤디아세틸라제6(HDAC6)를 억제해 말초신경계 축삭수송기능을 개선시켜, 네트워크 기능을 유지시키는 기전의 치료제다. 종근당은 HDAC6 억제제를 활용한 다수의 파이프라인을 보유하고 있다.

증권가에서는 CKD-510이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받을 수 있는 가능성도 충분하다고 보고 있다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 질환들을 치료하기 위해 개발이 진행 중인 약물들을 대상으로 희귀의약품 지위를 부여하고 있다. 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다. 

미국 내 샤르코 마리투스병을 앓고 있는 환자는 약 12만 6000명으로 알려져 있다.

임윤진 대신증권 연구원은 "CKD-510은 FDA 희귀의약품 지정을 통해 임상 2상 결과를 기반으로 빠른 시장 진출이 가능할 것"이라고 전망했다.