러시아, 일본, 유럽에 이어 국내에서도 희귀의약품 지정
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- ▲ GC녹십자 본사 전경. ⓒGC녹십자
GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 자사의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV가 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.GC녹십자의 헌터라제 ICV 치료제는 지난 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정을 받았다.헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 치료법이다. 이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다.전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요가 높다.GC녹십자는 지난 2021년 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득한 데 이어 2024년 11월에 러시아에서 품목허가를 획득한 바 있다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행중이다.이재우 GC녹십자 개발본부장은 "헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.한편 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다.