투약 횟수 획기적으로 줄인 2세대 치료제 임상 2상 중간결과 긍정적한미·안국 등 국내사 개발 중… 글로벌 경쟁사 임상 목표치 도달 못해
  • 제넥신이 투약 편의성을 높인 소아 성장호르몬결핍증(GHD) 치료제의 성공적인 임상 2상 중간결과를 받아들면서 글로벌 시장에서의 경쟁력을 갖추게 됐다.

    이에 따라 국내외 제약사들이 개발 중인 2세대 지속형 성장호르몬 치료제 가운데 월 2회 제형으로 가장 먼저 시장에 나올수 있을지 기대가 높아지고 있다.

    25일 업계에 따르면 제넥신은 지난 16일 미국 워싱턴에서 개최된 제10회 국제소아내분비학회(IMPE)에서 소아 성장호르몬결핍증 치료제인 'GX-H9'의 임상 2상 중간결과를 발표했다.

    총 52명의 소아 환자 중 48명에 대해 6개월간 성장호르몬을 투여한 결과, 주 1회 월 2회의 GX-H9 투여군 모두 대조군(지노트로핀, 1일 1회 제형) 대비 67~100% 수준의 낮은 용량에서도 효능을 나타냈다.

    1차 평가 항목인 6개월 투여 결과를 기반으로 계산한 연평균 키 성장률은 GX-H9투여군에서 11.66cm~13.13cm(주 1회), 12.34cm(월 2회)로 나타나 대조군의 10.82cm 대비 우수한 결과를 나타냈다.

    성장호르몬결핍증은 내분비계 질환으로 뇌하수체 전엽이 담당하는 성장호르몬의 분비에 이상이 생겼을 때 발병한다. 소아 환자에서는 키 성장에 주로 문제 발생하며 성인 환자에서는 뼈성장과 근육형성 저해 등이 나타난다.

    치료는 재조합 인간 성장호르몬 단백질을 1일 1회 주사 투여하는 방식으로 이뤄진다.

    제넥신의 GX-H9는 매일 주사를 맞아야 했던 기존 1세대 성장호르몬 치료제에 자체 개발한 지속형 플랫폼 기술인 HybridFc(HyFc)를 적용해 동등한 효능을 유지하면서도 주사 투여 횟수를 줄여 환자의 편의성을 개선했다.

    GX-H9는 주 1회 또는 월 2회 제형으로 개발 중이며 임상 2상 단계에 있다. 성인 환자 대상 임상 2상은 완료됐고, 소아 환자에 대한 임상 2상은 유럽 16개국과 한국을 포함한 총 17개국에서 진행 중이다. 올해 3월 말 소아 임상 2상 마지막 환자 최초 투여를 완료했고, 총 2년간 효능을 확인할 예정이다.

    이번 임상결과를 통해 제넥신은 기술력을 검증했으며, 임상 3상에서도 긍정적인 결과가 나온다면 글로벌 시장에서 우위를 점할 것으로 예상된다.

    제넥신 외에도 글로벌 제약사는 물론 한미약품, 안국약품 등의 국내사도 지속형 성장호르몬 개발을 진행 중이다.

    한미약품의 'HM10560A'는 독자 기술인 랩스커버리가 적용된 성장호르몬 신약이다. 헝가리, 불가리아 등 동유럽에서 진행된 임상 2상을 통해 효능과 안전성을 확인했다.

    안국약품의 지속형 성장호르몬결핍치료제 'AG-B1512'는 한국보건산업진흥원의 지원을 받아 내년까지 선진국에서 임상 1상을 승인받을 계획이다.

    글로벌 제약사 가운데는 버사티스가 월 2회 제형으로 가장 빨리 임상 3상에 진입했지만 임상결과 대조군(지노트로핀) 대비 비열등성을 입증하지 못하면서 목표치를 충족하지 못했다.

    홍가혜 대신증권 연구원은 "전체 시장의 70% 이상이 소아환자 대상이기 때문에 주사 횟수를 감소시키는 지속형 치료제의 니즈가 더욱 큰 상황"이라며 "HyFc 기술이 적용된 파이프라인 중 임상 진도가 가장 빠른 GX-H9의 상업화 시 제넥신의 기업가치는 한단계 업그레이드 될 것으로 예상한다"고 전망했다.