SSADHD 치료제 전 세계 첫 개발 목표

  • GC녹십자는 미국 스페라젠과 희귀난치성질환인 'SSADHD'(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency·숙신알데히드 탈수소효소 결핍증) 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.

    SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 100만명 중 한 명 꼴로 만 1세 전후에 발병하는 것으로 알려져 있다. 대표 증상으론 뇌전증 및 운동 능력∙지적 발달 지연 등이 있다. 현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.

    양사는 계약에 따라 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다. 이 질환의 최초 치료제 개발이 목표다.

    GC녹십자는 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드 관련 특허 권리를 부여받는다. 스페라젠은 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보한 바 있다.

    스테라젠은 미국 현지에서 FDA와의 약물 개발 회의(Patient-Focused Drug Development· PFDD) 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. GC녹십자는 효소치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상∙바이오마커 연구를 진행할 예정이다. 회사 측은 올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1/2상 진입을 목표로 하고 있다고 설명했다.

    허은철 GC녹십자 대표는 "이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 자사의 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것"이라며 "환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다"고 말했다.