치료제 자체 생산 후 투여한 첫 환자 퇴원 강형진 교수 “킴리아 사각지대 놓인 환자대상 임상 추진”
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    서울대병원이 국내 병원 중 처음으로 자체 생산한 CAR-T 치료제를 18세의 소아청소년 백혈병 환자에게 투여하여 치료에 성공했다고 5일 밝혔다.

    CAR-T 치료는 환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤, 배양해 다시 환자의 몸속에 집어넣는 맞춤형 치료법이다. 

    서울대병원 소아청소년과 강형진 교수팀이 국내 병원 중 처음으로 CAR-T 치료제 생산부터 투여 후 환자 치료까지 전 과정을 준비해서 백혈병 환자를 살렸다. 

    혁신적인 치료제이지만 고비용으로 인해 CAR-T 치료 접근이 어려웠던 국내 환자를 위해 2018년부터 개발을 시작한지 약 4년 만에 이룬 결실이다. 

    강 교수팀은 재발성·불응성 소아청소년 및 25세 이하의 젊은 성인 급성림프모구백혈병 환자를 대상으로 연구자 주도 병원생산 CAR-T 임상연구를 진행 중이다. 

    과거에는 CAR-T를 생산하기 위해서 많은 인력과 장비가 필요했으나 Miltenyi Biotec사의 자동화 생산기계를 병원에 도입하면서 자체 CAR-T 생산 시스템을 구축할 수 있었다.

    이번에 CAR-T 치료제를 투여 받은 첫 환자는 필라델피아 염색체 양성 최고위험 급성림프모구백혈병 환자다. 이전에 조혈모세포이식을 받았으나 재발했고, 이후 신규 표적치료제 복합요법으로 관해가 왔지만 다시 미세재발을 하여 더 이상의 치료가 어려운 상태였다.

    지난 2월 15일 환자의 말초혈액에서 림프구를 모은 후 16일부터 바로 CAR-T 치료제 생산을 시작했다. 그로부터 정확히 12일 만에 성공적으로 생산을 완료해 2월 28일, 환자에게 CAR-T세포 치료제를 투여했다. 

    환자는 CAR-T 투여 후에 대표적인 동반 면역반응인 사이토카인 방출 증후군이 생겼지만 잘 치료돼 지난달 17일에 건강하게 퇴원했다. 

    이후 3월 28일 추적 골수검사를 진행하였고 백혈병 세포가 완전히 사라진 것을 확인했다. 환자는 특별한 부작용 없이 건강한 상태다. 현재까지 두 명의 환자에게 CAR-T를 투여했다.

    최근 건강보험 적용이 결정된 CAR-T의 경우 환자의 혈액에서 추출한 세포를 냉동해 미국으로 보내 CAR-T를 만들어 재냉동 후 배송을 받아 환자에게 주입하기까지 약 3주 이상이 소요되는데 반해 병원에서 CAR-T를 생산하는 경우에는 빠른 시일에 투여가 가능한 것이 장점이다. 

    강형진 교수는 “향후 건강보험이 적용되는 불응성 재발성 백혈병 환자의 경우 킴리아 치료를 바로 시행할 것”이라며 “서울대병원 생산 CAR-T 임상연구는 킴리아의 건강보험 적용이 제외돼 사각지대에 놓인 환자를 대상으로 진행할 계획”이라고 말했다.