한미약품 美 파트너사, 급성 골수성 백혈병 신약 '투스페티닙' 개발 순항

한미약품의 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보물질 ‘투스페티닙(TUS)’ 개발에 속도가 나고 있다.

9일 한미약품에 따르면 미국 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(현지시각) 기준 TUS 임상 1/2상 시험에서 170명이 넘는 환자가 참여했다.

TUS 단독요법 또는 TUS와 베네토클락스(VEN) 병용요법으로 임상 1/2상 시험이 진행 중이다. 

TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여하는 방식의 경구(먹는) 제형의 치료제로 개발 중이다. 

임상 2상 시험 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났다.

재발 및 불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 TUS와 VEN을 병용했을 때 환자들의 VEN 사전치료 경험에 관계없이 약물 반응을 확인했다.

TUS 투여로 주목할 만한 부작용이나 다른 동일 계열 약물에서 나타나는 전형적인 독성 반응은 없었다.

앱토즈는 향후 TUS와 관련한 연구결과 발표 계획을 밝혔다.

올 6월 열리는 유럽 혈액학회(EHA)에서 재발 및 불응성 AML 환자 대상 TUS와 VEN 병용요법 관련 데이터를 발표할 예정이다. 여름에는 AML 환자를 대상으로 TUS와 VEN, 저메틸화제(HMA) 3제 병용요법의 파일럿 연구를 시작한 뒤 12월 미국 혈액학회(ASH)에서 3제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력 및 안전성 데이터를 발표할 계획이다.

이후 2025년 6월 유럽 혈액학회에서 3제 병용요법 파일럿 연구를 통해 선정한 TUS 용량을 발표하고 하반기 3제 병용요법의 임상 2상 및 3상 시험을 개시하는 게 목표다.

 

윌리엄 라이스 앱토즈 CEO 회장은 “재발/불응성(R/R) AML 환자들을 대상으로 TUS 단독 및 TUS와 VEN 병용 투여시 TUS는 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할 만한 광범위한 활성을 보였고 안전성을 입증했다”고 말했다.

라이스 회장은 “현재까지의 임상 데이터를 기반으로 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제로 개발하기 위해 TUS와 VEN, HMA의 3제 병용요법을 계획하고 있다”고 부연했다.