국내 첫 유전자치료제 '인보사' 허가… 29번째 신약 탄생

국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 '인보사케이주'가 무릎 골관절염 치료제로 12일 허가됐다.

식품의약품안전처에 따르면 이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 'TGF-β1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다. TGF-β1는 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종이다. 

인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다.

현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.

식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토했으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.

유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고, 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다.

다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.

안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가했을 때 안전했으며, 해당 제품을 투여한  100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다.

코오롱생명과학의 이우석 대표이사는 "19년간 끈기 있게 투자하고, 노력하고, 기다려온 이번의 큰 성과는 코오롱생명과학의 성공을 넘어 우리나라 바이오산업의 청신호가 될 것이다"라고 강조했다.

한편, 코오롱생명과학은 본격적 제품 생산에 들어감은 물론 국내 영업을 맡게 될 코오롱제약과 한국먼디파마와의 적극적 마케팅·프로모션을 통해 연내 성공적 론칭을 추진할 계획이다.

또한 작년 11월 일본 미쓰비시다나베제약과 라이센스 계약을 체결했으며, 현재 미쓰비시다나베제약은 일본 지역 내 독점개발 및 상업화 권리를 통해 임상준비를 진행하고 있다.