강스템바이오텍, 임상 3상 실패… 반복·병용 임상으로 재도전

강스템바이오텍은 '퓨어스템 AD'의 임상 3상 결과 목표를 달성하지 못했지만, 반복투여와 병용요법 임상으로 돌파하겠다는 계획이다.

강스템바이오텍은 25일 서울 여의도 코스닥협회 강당에서 아토피피부염 줄기세포치료제 '퓨어스템 AD' 임상 3상 통계분석 결과 설명회를 개최했다.

강스템바이오텍의 퓨어스템 AD는 임상 3상 결과가 목표치에 도달하지 못했다. 아토피증상평가지수(EASI, eczema area severity index)가 50% 이상 개선된 비율인 EASI-50 평가에서 퓨어스템 AD주의 약효가 위약군에 비해 뚜렷히 나타나지 않은 것이다.

이태화 강스템바이오텍 대표는 "이번 결과가 몹시 당황스럽다"면서도 "이번 결과를 소중한 결과와 자산으로 삼아 반드시 아토피치료제 개발 완수하겠다"고 의지를 다졌다.

강스템바이오텍은 1차유효성평가지수인 EASI-50 평가 결과는 기대치에 못미쳤지만, 2차평가지수에서는 통계적 유의성이 확인됐다고 주장했다.

특히 아토피 증상이 심할 경우 높아지는 TARC 단백질 수치가 위약군에 비해 10배 가까이 개선됐다고 강조했다. 또한, 아토피 환자들의 소양증, 불면증이 퓨어스템 AD를 투여한 지 4주 만에 상당히 개선됐다는 게 회사 측의 설명이다.

최창규 임상개발본부장(부사장)은 "이번 임상 결과를 분석해봤을 때, 4주 후에 다시 투여하면 위약군과 시약(퓨어스템 AD)간의 격차가 상당히 벌어질 것으로 기대된다"고 말했다.

따라서 4주 간격으로 3회 반복 투여하는 임상시험을 통해 퓨어스템 AD의 유효성을 입증하겠다는 게 회사 측의 계획이다. 마침 지난 7월에 식품의약품안전처로부터 승인받은 반복투여 임상이 있기 때문에 여기에 용법·용량 프로토콜을 추가하면 된다는 것이다. 해당 임상시험은 국책과제인 '스마트 바이오 과제'로 5년 전에 선정된 바 있다.

이 대표는 "이번 임상 결과를 분석해보니 반복투여 임상계획을 적용하면 되겠다는 생각이 들었다"며 "어떻게 보면 우연의 일치"라고 설명했다.

다만, 이 같은 반복 투여로 인해 퓨어스템 AD가 경쟁약인 사노피아벤티스코리아의 아토피피부염 치료제 '듀피젠트'에 비해 가격경쟁력이 저하될 수도 있다.

최근 듀피젠트는 급여화가 목전으로 다가오면서 연간 2000만원에 이르는 치료비가 10분의1로 줄어들 것으로 예상된다. 회사 측은 현재로서는 약가에 대해 고민할 시점은 아니지만, 공정 개선을 통해 원가를 낮추겠다고 답했다.

아울러 강스템바이오텍은 기존 치료제와 병용요법 비교임상도 시행할 예정이다. 병용요법 대상 치료제로는 스테로이드제, 면역억제제, 항히스타민제 등을 고려하고 있다.

최 임상개발본부장은 "반복 투여해서 치료효과를 극대화할 수 있는 임상디자인을 하겠다"며 "기존 치료제와 퓨어스템AD를 병용투여함으로써 추가적으로 시너지를 낼 수 있는지 평가하기 위한 병용요법 비교임상 계획도 고려하고 있다"고 언급했다.

강스템바이오텍은 추가 임상으로 인한 비용 우려에 대해서는 문제없다는 입장이다. 이 대표는 "국내 임상 1~2상에는 약 30억원이 들고, 임상 3상은 70억원 든 것으로 알고 있다"면서 "올해 상반기 증자를 받아 690억원의 현금성 자산을 보유하고 있기 때문에 3년 정도는 연구개발과 회사 운영에 큰 문제가 없을 것"이라고 강조했다.

이어 "화장품 사업, 비임상 CRO 사업 등 자회사 매출도 있어 오는 2021년 매출액 30억 이상을 달성할 수 있을 것"이라며 "자본잠식이나 상장 폐지 이슈는 걱정없도록 비상경영체제를 가동하겠다"고 강조했다.

이번 임상 3상 결과로 인해 라이선스 아웃에도 차질을 겪을 것으로 우려된다. 강스템바이오텍은 한 업체와 라이선스 아웃을 협의 중인 것으로 전해졌다. 

이 대표는 "이번 결과에 대해서는 기술이전을 추진하고 있는 업체와 충분히 협의하기 시작할 것"이라며 "이번 임상 3상 결과로 인한 영향이 없다고 보긴 어렵다"고 말을 흐렸다.

한편, 이날 강스템바이오텍의 주가는 하한가로 직행해 9650원에 거래를 마쳤다.