리소좀축적질환 치료 위한 차세대 혁신신약 공동개발

  • 한미약품과 GC녹십자가 희귀질환 분야 글로벌 혁신신약 공동 개발을 본격화한다.

    한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 리소좀축적질환(LSD)치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 공동연구에 본격 착수했다고 27일 밝혔다.

    양사는 올해 2월 R&D 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결한 바 있다.

    희귀병인 'LSD'는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 '리소좀'이 알 수 없는 이유로 체내에 지속 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에까지 이르게 하는 질환이다.

    LSD로 인한 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여종에 이르는 것으로 알려져 있으며 국내에는 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다.

    현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme Replacement Therapy)요법으로 주로 치료하는데, 이러한 1세대 치료법은 1~2주에 한번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다.

    양사는 반감기 개선은 물론 복약 편의성을 획기적으로 증대시킨 차세대 혁신신약 개발을 목표로 이번 공동개발을 추진한다. 한미의 장기 지속형 신약 개발 역량과 녹십자의 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 바탕으로 후보물질 탐색부터 상업화까지의 개발 전 과정을 공동으로 수행해 시너지를 극대화 한다는 계획이다.

    한미약품 권세창 사장은 "한미약품과 GC녹십자는 지난 2월부터 구체적인 협력을 지속해왔다"며 "양사 역량을 극대화해 차별화된 치료제가 개발될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

    GC녹십자 허은철 사장은 "양사 협력이 환자들 삶에 의미있는 변화를 만들 수 있길 기대한다"며 "미충족의료수요가 높은 분야를 중심으로 앞으로도 다양한 형태의 협력을 이어가겠다"고 말했다.