국산 항암신약 기술수출 한발 더… 기존 치료제 불응성 환자서 가능성 확인

국내 제약사들이 개발 중인 항암 신약에 대한 의미있는 임상결과가 공개되면서 기술수출에 대한 기대감도 높이고 있다. 

특히 기존 치료제에 효과가 없거나 내성 및 재발이 생긴 환자들에게서 암세포가 모두 사라진 상태인 '완전관해'를 보인 사례도 있어 개발에 성공할 경우 경쟁력을 확보할 것으로 보인다.

17일 업계에 따르면 한미약품, 보령제약 등은 최근 열린 제63회 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 각각 항암 신약 'HM43239',  'BR101801(프로젝트명 BR2002)'에 대한 임상결과를 공개했다.

한미약품의 미국 파트너사 앱토즈는 HM43239을 기존 약제에 반응이 없거나 내성이 생긴 급성골수성백혈병(이하 AML) 환자에게 투여한 결과, 지속적인 단일 요법으로서 항종양 활성화를 입증했다고 밝혔다.

HM43239는 골수성 악성종양에서 작용하는 주요 키나아제를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)로, 전임상 연구에서 FLT3-ITD 돌연변이뿐 아니라 '내성부여 유전자 D835'와 '게이트키퍼 유전자 F691 TKD 돌연변이 AML'에서 강력한 항종양 활성화가 입증됐다. 또 FLT3변이 외에도 백혈병 내성과 관련된 것으로 알려진 SYK 도 억제하는 효과를 보였다.

HM43239는 다수의 환자에서 완전관해(CR) 반응을 이끌었고, 이 환자들에서 성공적 조혈모세포이식(HSCT)으로 연결되거나 지속적인 반응을 유지하는 등의 임상적으로 의미 있는 유익함을 입증했다. 또 모든 환자들에서 좋은 안전성 프로파일도 보였다.

보령제약은 BR101801 임상 1a상을 통해 말초 T세포 림프종(PTCL) 환자 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 완전관해, 2명에게서 부분관해를 확인했다고 발표했다.

PTCL 환자 2명에게서 투여 2개월차에 부분관해가 확인됐다. 이후 추가적으로 다른 1명에서 투여 5개월차에 부분관해가 확인됐고, 이 환자의 경우 9개월 차에 암세포가 모두 사라진 상태인 완전관해까지 관찰됐다. 

PTCL 환자 총 9명 중 1명을 제외한 8명이 완전관해 및 부분관해와 함께 병변이 더 심각해지지 않는 상태를 유지하면서 질병통제율이 88.9%로 확인됐다.

특히 BR101801은 PI3K 감마, PI3K 델타, DNA-PK를 삼중으로 동시에 저해하는 비호지킨성 림프종 치료제로는 최초로 개발되고 있다는 점에서 기대를 모으고 있다. 

보령제약은 국내 임상계획을 지난 10일 식품의약품안전처로부터 승인을 받아 조만간 임상 1b/2상에 돌입할 예정이다.

지씨셀(GC셀)도 서울대병원 혈액종양내과 고영일 교수 연구팀과 진행한 재발성 급성골수성백혈병(AML)에 대한 연구자 주도 임상 2상시험 결과를 공개했다. 

임상시험은 기존의 표준치료에 실패한 재발성 급성골수성백혈병 환자 11명을 대상으로 고활성 동종 자연살해세포(MG4101)의 안전성과 유효성을 확인하기 위해 진행됐다. 환자에게 림프구 제거술 시행 후 총 2주기(cycle)의 MG4101을 인터루킨-2와 함께 정맥 투여했다.

그 결과, 객관적 반응률(ORR) 37.5%, 질병통제율(DCR)은 62.5%였다. 치료 반응이 없는 환자의 전반적 생존 중앙값은 1.0개월인 반면 치료에 반응한 환자는 3.7개월의 생존기간을 나타냈다. 또 사이토카인 방출증후군(CRS), 이식편대숙주질환(GvHD)과 같은 심각한 이상반응 없이 우수한 내약성을 확인했다.

한편, 미국혈액학회는 전 세계 3만명 이상이 참석하는 세계 최대 혈액암 분야 학회다. 올해는 오프라인과 온라인으로 병행 개최됐다.