지난해 종료된 헌터라제 임상 3상 환자 2년 장기 연장시험 결과안전성·유효성 확인
  • ▲ 안윤지 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 임상강사(왼쪽)와 조성윤 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 교수가 지난 3~6일(현지시각) 포르투갈 포르투에서 진행된 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 'SSIEM Annual Symposium 2024'에 참가해 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 임상 3상 시험에 대한 장기 연장 임상연구 결과를 발표하는 포스터 앞에서 기념촬영하고 있다.ⓒGC녹십자
    ▲ 안윤지 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 임상강사(왼쪽)와 조성윤 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 교수가 지난 3~6일(현지시각) 포르투갈 포르투에서 진행된 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 'SSIEM Annual Symposium 2024'에 참가해 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 임상 3상 시험에 대한 장기 연장 임상연구 결과를 발표하는 포스터 앞에서 기념촬영하고 있다.ⓒGC녹십자
    GC녹십자는 최근 포르투갈 포르투에서 진행된 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 'SSIEM Annual Symposium 2024'에 참가해 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 임상 3상 시험에 대한 장기 연장 임상연구 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.

    이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상 3상 시험에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다.

    조성윤 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 교수팀은 헌터라제를 2년 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 이두설파제 1년 투여 후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행 검사와 요로 글리코사미노글리칸 변화를 확인해 장기 안전성, 유효성 평가 결과를 평가했다.

    연구에 따르면 6분 보행 검사 및 요로 글리코사미노글리칸 기저치 대비 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치가 나타났다.

    특히 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행 검사 변화율은 2년째에도 추가로 증가했다.

    이상 사례에서도 기존 치료제와 상이한 결과는 확인되지 않아 헌터라제 장기 투여 시 안전성과 유효성이 확인됐다.

    신수경 GC녹십자 의학본부장은 "이번 연구결과를 통해 헌터라제 장기투여 시 지속적인 유효성 및 안전성이 입증됐고 2형 점액다당류증 환자에 대한 효소 대체요법으로서 이두설파제를 투여받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환할 수 있음을 확인했다"고 말했다.

    헌터라제는 GC녹십자가 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생하는 희귀질환이다.

    GC녹십자는 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 헌터라제 임상 3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 조건부 품목허가를 정식 허가로 전환하는 변경허가를 받았다.