美FDA 희귀의약품 지정 활용 글로벌 임상 2상 병행 예정
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    온코닉테라퓨틱스는 진행성·전이성 췌장암을 대상으로 개발중인 항암신약 후보물질 '네수파립'의 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 18일 밝혔다.

    췌장암은 생존율이 극히 낮은 난치암으로 꼽힌다. 한국 중앙암등록본부에 따르면, 2018년부터 2022년까지 국내 췌장암 5년 생존율은 16.5%에 불과하며, 미국의 경우 2024년 통계 기준 5년 생존율은 약 9%에 그친다. 이는 췌장암 특성상 조기 진단이 어렵고, 치료 옵션이 제한적이기 때문이다.

    네수파립은 Tankyrase와 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)를 동시에 억제하는 차세대 합성치사 이중표적 항암신약 후보로 온코닉테라퓨틱스가 자체 개발 중인 퍼스트 인 클래스(First-in-class) 혁신 신약이다.

    네수파립은 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암에 대한 희귀의약품(ODD) 지정을 획득했으며, 식약처에서도 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 

    희귀의약품 지정은 치료 옵션이 제한된 난치성 희귀질환 환자를 위한 신약 개발을 촉진하는 제도다. 특히 FDA의 ODD 신청 대비 누적승인율이 약 17.6%에 불과한 가운데 2022년 승인된 신약 중 약 49%가 희귀의약품 지정 신약이다.

    최근 시장조사 전문기관 델브 인사이트(Delve Insight)가 발표한 췌장암 치료제 글로벌 파이프라인 보고서에서도 네수파립은 아스트라제네카의 항체 및 MSD의 ADC 등 글로벌 제약사의 주요 후보물질들과 함께 유망 파이프라인에 이름을 올렸다. 

    온코닉테라퓨틱스 관계자는 "네수파립 개발의 효율성을 높이기 위해 국내 2상 개시와 함께 효율적으로 FDA 희귀의약품 신속승인제도를 활용해 췌장암 글로벌 임상프로그램을 준비 중"이라고 말했다.