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골수섬유증을 앓고 있는 환자에게 희소식이 전해졌다.
한국노바티스(대표 브라이언 글라드스덴)는 골수섬유증 치료제 '자카비(성분명 룩소리티닙)'가 보건복지부 요양급여 적용 기준 밎 방법에 관한 세부사항 고시에 따라 오는 3월 1일부터 보험급여 혜택을 적용받게 됐다고 27일 밝혔다.
자카비의 건강보험급여 적용 기준은 중간위험군 또는 고위험군 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 성인 환자의 경우이다. 국내에서 허가된 자카비의 용량은 5mg, 15mg, 20mg 세 가지이며, 환자들의 권장 초회 용량은 혈소판 수에 근거해 1일 2회이다.
한국노바티스 항암제사업부 곽훈희 대표는 "자카비는 골수섬유증 환자들의 비장비대 증상 등을 개선시켜 환자들의 전반적인 삶의 질을 향상시켜 주는 혁신적 치료제"라며 "이번 자카비의 보험급여 적용을 통해 치료제를 간절히 필요로 해왔던 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
한편 자카비는 골수섬유증의 근본적인 매커니즘인 JAK1과 JAK2의 활성화된 신호기능을 억제하는 표적항암제로써 골수섬유증 치료제로 국내에서 승인 받았다. 자카비는 두 차례의 대규모 제 3상 임상시험을 통해 임상적 효능 효과 및 중간위험군 이상에 해당되는 환자의 생존 연장을 입증한 유일한 약물이다.
이에 더해 최근 열린 제 56차 미국 혈액종양학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 회의에서 발표된 JUMP(JAK Inhibitor ruxolitinib in Myelofibrosis Patients)연구 결과에 따르면 자카비 치료를 받은 69%의 골수섬유증 환자에서 50% 이상의 비장비대 감소 효과가 나타났다. 또한 24주차 1차 평가지표와 2차 평가지표에서 각각 자카비의 안전성과 효능이 입증됐다.
자카비는 지난 2011년 11월 미국 식품의약국(FDA), 2012년 8월 유럽 의약품감독국(EMA)의 승인을 받았으며 한국에서는 2013년 1월 식품의약품안전청으로부터 허가를 획득한 바 있다.