코오롱티슈진 '인보사', 美 임상 3상 돌입… "2021년 허가 신청"

"우리의 목표는 '인보사'가 글로벌 골관절염 치료제 시장에서 '게임 체인저(Game Changer)'가 되는 것이다"

이우석 코오롱티슈진·코오롱생명과학 대표이사는 10일 오전 11시 서울 강서구 코오롱원엔온리타워에서 열린 기자간담회에서 인보사의 미국 임상 3상 진입을 알리고 향후 글로벌 시장에서의 목표를 밝혔다.

코오롱티슈진은 골관절염 세포유전자치료제 인보사의 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상에 돌입하게 됐다. 이로써 2021년 품목허가(BLA) 신청을 목표로 코오롱티슈진은 오는 9월부터 미국 내 주요 거점 60개 병원에서 임상 환자 1020명을 대상으로 인보사 투약을 시작한다. 2021년 내에는 임상 자료 분석을 끝내고 품목허가를 신청할 계획이다.

이번 임상을 통해 인보사의 통증 완화, 기능 개선 효과뿐 아니라 관절 구조개선을 포함한 근본적 골관절염 치료제(Disease Modifying OestoArthritis Drugs·DMOAD, 이하 '근본적 치료제')로서의 가치를 입증 받겠다는 게 회사 측의 포부다.

근본적 치료제는 관절의 통증 완화와 기능 개선 효과가 있으며, 구조적 질병 진행을 억제하는 치료제를 뜻한다. 근본적 치료제를 충족시키는 조건은 통증 완화, 기능 개선, 구조 개선 등 3가지다. 인보사가 구조 개선 중 정상화, 악화 중단까지는 힘들더라도 악화를 지연시키는 것은 입증 받을 수 있다는 게 이 대표의 예상이다.

이 대표는 미국 임상 3상을 통해 근본적 치료제를 획득할 수 있다고 확신했다. 그 근거로 ▲임상환자 확대 ▲충분한 검증 기간 ▲타깃 환자 최적화 ▲최적의 검증 기술 등을 들었다.

FDA가 근본적 치료제 가이드라인을 재정립하는 것도 코오롱티슈진에 유리하게 작용할 전망이다.

현재 근본적 치료제 가이드라인은 1999년에 제정된 것으로, 엑스레이(X-Ray)를 통한 진단을 기준으로 삼고 있다. 해당 가이드라인은 관절염 협착이 1년에 1.2mm보다 적게 줄어들면 그만큼 관절염 진행 지연됐다고 판단한다.

문제는 엑스레이로는 관절염 협착의 정밀한 측정이 어렵다는 점이다. 때문에 의료업계에서는 해당 가이드라인의 현실성이 부족하다고 지적해 왔다.

FDA는 국가보건기구재단(Foundation for National Institutes of Health, 이하 FNIH)에 가이드라인 재정립에 관한 용역을 맡겼다. FNIH는 미국 보건의료 R&D를 위한 비영리 법인이다. 코오롱티슈진은 FNIH의 정식 스폰서 회사가 됨으로써 해당 가이드라인 재정립에 적극 관여할 수 있을 것으로 보인다.

코오롱티슈진은 인보사의 잠재 가치가 연 55억 달러(약 6조원)에 이를 것으로 추정하고 있다.

FDA가 한국처럼 인보사의 통증·기능 개선 기능만 인정하더라도 32억달러(약 3조5600억원)의 매출이 가능하고, 근본적 치료제로 승인 받을 경우에는 22억달러(약 2조4000억원)의 추가 매출이 발생할 것으로 내다봤다.

이 대표는 "인보사는 글로벌 시장 10위권에 진입할 것"이라며 "(그게) 얼마든지 가능하며, 코오롱티슈진의 사명이라고 생각한다"고 자신감을 내비쳤다.

이어 이 대표는 인보사가 국내 출시 1년 만에 블록버스터에 진입하고 있다고 진단했다. 지난해 11월 출시된 '인보사'는 9개월 만에 투약 환자가 1500명을 넘어섰다.

이 대표는 "이 정도면 굉장히 빠른 속도로 시장에 안착하고 있다고 본다"며 "이 정도 속도면 보수적으로 봐도 1년 안에 100억 매출은 훌쩍 넘을 것"이라고 기대했다.

다만 인보사가 근본적 치료제로 승인 받을 수 있을지는 여전히 미지수다. '인보사'가 근본적 치료제가 아닌 통증 완화제 수준에 머무를 수 있다는 지적이 끊임없이 제기되는 이유다.

앞서 식품의약품안전처는 인보사를 허가하면서 "연골을 재생시키는 효과는 확인할 수 없었지만 무릎 골관절염 환자를 대상으로 진행한 임상시험을 통해 통증을 줄이고 개선시켰다는 점에서 허가하게 됐다"고 밝힌 바 있다.

이러한 지적에 대해 이 대표는 "인보사가 '비싼 진통제'라는 힐난이 많지만 인보사는 부작용 없이 2년 이상 가는 통증제"라며 "(장기간 진통 완화 효과) 자체가 엄청난 의료 수요(medical needs)를 충족시켜준다"고 강조했다.