적은 환자 저가성비에 부진…정부 인센트 강화로 관심↑GC녹십자-종근당-LG화학-이뮤노포지 등 개발박차
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    GC녹십자, 종근당 등 국내 제약사들이 희귀질환 치료제 개발에서 성과를 내고 있다. 

    29일 연합뉴스에 따르면 그동안 희귀질환 치료제는 환자수가 적어 개발이 어렵고 성공해도 수익이 미비했으나 최근 정부가 인센티브를 강화하면서 개발이 활발해지고 있다.

    우선 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 중증형 헌터증후군의 치료제 '헌터라제 ICV'를 국내에 도입하기 위해 임상에 돌입한다. 현재 이제품은 일본에서 시판중이다. 헌터증후군의 증상은 골격 이상·지능 저하·중추신경계 손상 등이다.

    GC녹십자는 "희귀질환의 경우 치료제가 없는 기간에는 진단이 이뤄지지 않아 환자수가 실제보다 매우 적게 산출되지만 신약이 출시된 이후엔 환자 규모와 시장 성장률이 예측치보다 높게 나타난다"고 말했다.

    실제로 헌터라제 ICV보다 앞서 개발된 정맥주사(IV) 방식의 헌터라제는 매년 두자릿수 성장을 이어가며 2021년에는 532억원의 매출을 달성했다.

    종근당도 최근 희귀질환인 샤르코-마리-투스병 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 최근 임상 1상에서 이 치료제는 유해한 효소의 활성을 저해하는 것으로 나타나 치료제로 개발될 가능성을 보였다.

    종근당은 "미국의 경우 희귀의약품 개발기업에 시장독점, 세액공제 및 수수료 면제, 임상보조금 지원 등의 혜택을 부여하고 신약허가신청(NDA)시 신속심사, 우선심사 같은 정책적 우대제도를 제공한다"고 설명했다. 

    이밖에 LG화학은 희귀 유전성 비만신약 개발에 나섰고 바이오기업 이뮤노포지는 근골격계 희귀질환 치료제 후보물질의 임상시험계획을 최근 미국 FDA로부터 승인받은 바 았다.