한미약품 '희귀의약품' 지정으로 美 시장 진출 가속도

희귀의약품 지정을 통한 미국 시장 진출이 국내제약사들의 새로운 전략으로 자리매김하고 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 경우 희귀의약품으로 지정하고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 세금감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등이 혜택이 주어진다.

국내제약사 가운데 미국 희귀의약품 지정을 위한 준비에 선도적으로 나서고 있는 곳은 한미약품이 꼽힌다.

한미약품은 올 들어 기존 주사제로 판매되던 항암제를 경구용으로 만든 신약 '오락솔'이 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

오락솔은 주사제를 알약으로 바꿔도 효능을 낼 수 있는 한미약품의 플랫폼 기술인 '오라스커버리'가 적용됐다. 한미약품은 지난 2011년 미국 바이오제약 기업인 아테넥스에 오락솔과 오라스커버리를 기술수출한 바 있다.

이에 앞서 선천성 고인슐린증 치료제인 '글루카곤 아날로그(개발명 HM15136)'도 희귀의약품으로 지정받았다.

글루카곤 아날로그는 체내 포도당(혈액 속 포도당인 혈당) 합성을 촉진하는 글루카곤 제제로, 주 1회 투여하면 되도록 개발됐다.

글루카곤 아날로그는 한미약품의 바이오 신약 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용됐다. 이 기술은 바이오의약품의 단점인 짧은 반감기를 늘려 투여 횟수와 투여량을 감소시켜 약의 부작용은 줄이고 효능을 개선한다.

지난 9월에는 신풍제약의 말라리아치료제 '피라맥스'와 GC녹십자셀의 면역항암제 '이뮨셀-엘씨'도 연이어 희귀의약품으로 지정받았다.

피라맥스는 세계 최초의 열대열 말라리아 및 삼일열 말라리아에 동시 처방·치료가 가능하다.

2011년 식품의약품안전처로부터 국산신약 16호로 허가를 받았으며, 이듬해 유럽 의약품청(EMA)에서도 허가를 획득했다. 지난해 8월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품 모델 리스트에 등재됐으며, 차세대 말라리아 치료제로 임상적 효용성을 입증한 바 있다.

이뮨셀-엘씨는 6월 간암, 8월 뇌종양(교모세포종)에 이어 췌장암과 관련해서도 희위약품으로 지정됐다.

췌장암 연구자주도 임상시험은 2009년부터 연세대 세브란스병원에서 진행성 췌장암 환자에게 이뮨셀-엘씨를 10회 투여해 평균 25%의 치료 반응률을 확인했다.

희귀의약품 지정은 안정적인 개발 환경을 구축할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다. 그만큼 성공가능성도 높아졌다고도 볼 수 있다.

희귀의약품으로 지정되면 FDA로부터 허가 과정에서 전폭적인 지원을 받을 수 있기 때문이다.

업계 관계자는 "희귀의약품 지정을 통해 미국 임상시험 및 허가과정을 간소화하고 시간과 비용 절감효과를 기대하고 있다"며 "이를 계기로 성공적인 미국 시장 진출을 위한 전략을 수립할 예정이다"라고 말했다.