CMT1A, 발생 빈도 가장 높은 유전성 질환… 치료제 없는 상태동물모델 검증 중… 연내 CMT1A 치료제 전임상 진입이 목표
  • ▲ 이병화 툴젠 대표이사(왼쪽에서 다섯번째)와 임직원들이 전임상개발센터 개소식 후 사진 촬영을 하고 있다. ⓒ툴젠
    ▲ 이병화 툴젠 대표이사(왼쪽에서 다섯번째)와 임직원들이 전임상개발센터 개소식 후 사진 촬영을 하고 있다. ⓒ툴젠

    툴젠은 성남시 중원구에 전임상개발센터(Pre-Clinical Development center)를 설립하고 개소식을 진행했다고 14일 밝혔다.

    이번 전임상개발센터의 설립은 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A) 등 유전자교정 치료제 연구개발의 효율성을 극대화해 임상 진입 속도를 높이기 위해 추진됐다.

    툴젠은 이번 전임상개발센터 설립을 통해 이미 사용 중인 성남에 위치한 동물연구시설과의 거리를 좁혀 연구개발 진행 효율성을 높였다. 전임상에 필요한 약물분포평가, 약물역학평가를 진행하기 위한 장비·시스템도 구축했다. 이를 통해 ▲새로운 체내 전달 시스템 개발 ▲질병 모델 구축 ▲신약 후보군 평가 등 연구에 박차를 가할 계획이다.

    툴젠은 지난 2016년부터 CMT1A에 대한 연구개발을 착수했다. 지난 2018년 유럽세포유전자치료학회(ESGCT) 발표에 이어 지난해에는 국제학술지 뉴클레익 액시드 리서치(Nucleic Acid Research)에 연구성과를 게재했다.

    CMT1A은 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 발생 빈도가 높은 희귀질환이다. 치료제가 없는 난치성 신경질환으로, 손발기형 근위축 감각소실 보행장애 등의 증상을 보인다. 전 세계에 약 140만명의 CMT1A 환자가 있는 것으로 추산된다.

    CMT1A은 PMP22 유전자의 과발현이 원인이다. 툴젠은 크리스퍼 유전자가위를 이용해 PMP22 유전자가 발현되는데 중요한 기능을 하는 조절 부위를 제거하는 반영구 치료제를 개발 중이다. 현재 동물모델에서 검증 중이며, 임상시험수탁기관(CRO)을 통해 동물 모델에서 전임상 유효성 평가를 진행할 예정이다.

    이병화 툴젠 대표는 “툴젠은 샤르코마리투스병 치료제 개발에 모든 역량을 집중하기 위해, 지난 1월 치료제사업본부의 조직을 기능별로 재편했다”며 “이번 전임상개발센터 설립을 계기로 빠른 시간 내에 치료제 개발이 전임상 단계에 진입할 수 있기를 기대한다”고 말했다.