NASH 치료제 미국 FDA로 부터 희귀약·패스트트랙 모두 지정개발단계에서 지원 및 세금감면·독점권 등 혜택 부여바이오신약 등 신약물질 희귀의약품 지정 잇따라
  • ▲ 한미약품 본사 ⓒ한미약품
    ▲ 한미약품 본사 ⓒ한미약품

    한미약품의 주요 신약후보물질들이 미국에서 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 받으면서 개발에 속도를 내고 있다. 이같은 전략이 미국시장 진출의 성공적인 방식으로 자리잡을지 주목된다.

    17일 관련 업계에 따르면 한미약품은 최근 비알코올성지방간염(NASH) 치료 혁신신약 후보물질 '랩스트리플아고니스트(HM15211)'에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙을 지정받았다.

    패스트트랙은 생명에 위협을 가하는 질환에 우수한 효능을 보이는 신약을 신속하게 개발하도록 지원하는 제도다. 개발 단계마다 FDA의 도움을 받는다.

    랩스트리플아고니스트는 한 번에 글루카곤, GLP-1, GIP 등 체내 호르몬 생성을 유도하는 삼중작용제다. 글루카곤은 지방간 감소와 섬유화 억제 기능을 갖고 있다. GLP-1은 인슐린 분비 및 식욕 억제, GIP는 인슐린 분비 및 항염증 작용을 한다. 한미약품의 독자 플랫폼 기술 랩스커버리가 적용됐다.

    한미약품은 임상 1상부터 투여 환자들의 지방간 감소 효과를 확인했다. 조직검사로 질환이 확인된 환자들을 대상으로 섬유화 개선 확인을 위한 임상 2상 시험을 미국에서 진행하고 있다.

    특히 해당 물질은 지난 3월 FDA로부터 2가지 적응증에 대한 희귀의약품으로도 지정된 바 있다. 해당 적응증은 ▲원발 경화성 담관염 ▲원발 담즙성 담관염 치료에 관한 것이다.

    이로써 HM15211는 NASH뿐 아니라 다양한 자가면역 간질환 치료제로서의 개발 잠재력을 확보하게 됐다.

    FDA 희귀의약품 지정은 희귀∙난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발·허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

    지난달에는 단장증후군 치료 바이오신약으로 개발 중인 '랩스 GLP-2 아날로그(HM15912)'와 선천성 고인슐린증 치료 바이오신약 '랩스 글루카곤 아날로그'가 희귀 소아질병 의약품으로 지정됐다.

    이밖에도 선천성 고인슐린증 치료제 'LAPSGlucagon Analog(HM15136), 혈관육종 치료제 '오락솔', 급성 골수성 백혈병 치료제 'FLT3'(HM43239) 등도 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.

    한편, 생명공학정책연구원에 따르면 2014년 970억달러였던 전 세계 희귀의약품 시장은 오는 2022년 2090억달러까지 성장할 전망이다. 희귀질환 종류는 현재 알려진 것만 7000여 종으로 다양하다.