퓨어스템 오에이 키트주 임상 2a상, 중·고용량 투여군으로 진행할 듯줄기세포기반 융복합제제, 지적재산권 및 특허 보호에 유리美·유럽·중동 제약사 3곳과 퓨어스템 에이디주 기술수출 논의 중
  • ▲ 배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장 전무가 31일 서울 여의도 전경련 컨퍼런스센터에서 열린 기업설명회에서 퓨어스템 오에이 키트주 개발 현황 및 퓨어스템 에이디주 사업화 전략을 설명하고 있다.ⓒ최영찬 기자
    ▲ 배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장 전무가 31일 서울 여의도 전경련 컨퍼런스센터에서 열린 기업설명회에서 퓨어스템 오에이 키트주 개발 현황 및 퓨어스템 에이디주 사업화 전략을 설명하고 있다.ⓒ최영찬 기자
    “골관절염 치료제 후보물질 ‘퓨어스템 오에이 키트주’ 저용량 투여군보다 중용량·고용량 투여군 임상 결과가 기대된다."

    배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장 전무는 31일 서울 여의도 전경련 컨퍼런스센터에서 열린 기업설명회에서 현재 국내에서 임상 1상 시험이 진행 중인 퓨어스템 오에이 키트주 개발 현황을 설명하면서 이 같이 말했다.

    중용량 투여군의 무릎 관절 통증(VAS) 점수 개선 효과가 저용량 투여군의 약 5배 수준으로 나타나서다.

    강스템바이오텍에 따르면 중용량 투여군의 VAS 점수는 퓨어스템 오에이 키트주 투여 3개월만에 50점이 감소했다. 저용량 투여군의 VAS 점수는 약물 투여 6개월이 지났을 때 10.3점으로 분석됐다.

    그는 “처음 중용량 VAS 점수가 나왔을 때 믿을 수 없을 정도로 VAS 점수가 큰 폭으로 개선됐다”며 “저용량보다 중용량, 중용량보다 대용량 투여군에서 VAS 개선 효과는 더욱 클 것으로 기대하며 대용량 투여군에서도 이러한 추세를 보인다면 임상 2a상 시험은 중용량과 대용량 투여군으로 진행할 것으로 본다”고 말했다.

    강스템바이오텍은 국내에서 퓨어스템 오에이 키트주의 임상 1상 시험을 진행 중인데 저용량군을 대상으로는 투약을 마쳤고 영상의학평가를 진행해 올 2월 종합평가를 발표할 계획이다. 중용량 투여군 환자는 모집을 완료했으며 오는 5월 임상 1상 시험을 마치고 데이터 분석할 예정이다. 대용량 투여군의 환자 투여는 지난주 시작됐다.

    강스템바이오텍은 오는 8월 대용량 투여군의 종합평가까지 나오면 전체 데이터를 분석한 뒤 이 결과를 토대로 신속히 퓨어스템 오에이 키트주의 임상 2a상 시험을 진행하는 것은 물론, 미국 식품의약국(FDA)에 첨단 재생의학 치료제(RMAT) 신청을 할 계획이다. 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 재생치료제 개발을 가속화하기 위한 제도인 RMAT로 지정받으면 FDA의 신속 개발 프로그램 혜택을 제공받을 수 있다. 

    강스템바이오텍은 이를 통해 글로벌 빅파마는 물론 한국을 포함한 아시아 지역에서 상업화를 위해 국내 대형 제약사와 협력을 추진할 예정이다.

    퓨어스템 오에이 키트주와 경쟁약물로는 미국 바이오텍 바이오스플라이스 테라퓨틱스의 ‘로어시비빈트’가 꼽힌다. 지난해 말 긍정적인 임상 3상 시험 결과가 나타나 연내 FDA에 품목허가 신청 절차를 밟을 것으로 예상된다.

    강스템바이오텍은 그럼에도 퓨어스템 오에이 키트주에 강한 자신감을 보였다.

    배 전무는 “기존 치료제는 수술을 동반해야 하지만 퓨어스템 오에이 키트주는 침습적 수술이 필요없는 관절강 내 주사제형이라는 점에서 투여 편의성이 높다”며 “여기에 줄기세포에 기반한 융복합제제로 지적재산권 및 특허 보호에 유리해 상업 효과를 장기간 유지할 수 있다”고 말했다.

    자체 구축한 세포치료제 개발 플랫폼 기술 셀럽(SELAF)을 기반으로 가격경쟁력을 갖춘 점도 장점으로 꼽힌다.

    배 전무는 “셀럽과 세포은행을 구축해 대량생산능력을 확보했다”며 “10년간 개발하면서 cGMP(미국 우수의약품 제조·품질관리 기준) 수준의 제조 및 품질경쟁력을 갖췄다”고 말했다.
  • ▲ 이계종 강스템바이오텍 최고재무책임자(CFO) 상무가 기업설명회에 앞서 인사말을 하고 있다.ⓒ최영찬 기자
    ▲ 이계종 강스템바이오텍 최고재무책임자(CFO) 상무가 기업설명회에 앞서 인사말을 하고 있다.ⓒ최영찬 기자
    강스템바이오텍은 가장 상용화 단계에 가까운 아토피 피부염 치료제 ‘퓨어스템 에이디주’의 사업화 계획도 설명했다.

    배 전무는 “오는 6월 퓨어스템 에이디주의 임상 3상 결과 보고서 작성을 마친 뒤 10월 식품의약품안전처에 품목허가를 신청할 예정이다”며 “이르면 2025년 3분기 품목허가 승인을 받을 수 있을 것이다”고 기대감을 나타냈다.

    퓨어스템 에이디주에 대해 가장 안전한 약물인 동시에 투여 편의성도 높은 게 강점이라고 설명했다.

    배 전무는 “1년에 한 번만 피하부위에 주사하면 되고 5년 동안 500명 이상을 대상으로 장기 투여 효과를 추적해 안전한 약물이라는 점을 입증했다”고 강조했다.

    다만 일부 주주는 국내 임상 3상 시험에서 환자 투약을 마칠 정도로 퓨어스템 에이디주의 상용화가 가까워졌음에도 성과를 내지 못하고 있는 것에 불만을 토로했다.

    이들은 ‘식품의약품안전처에 긴급사용승인을 신청해야 하는 것 아니냐’, ‘지난해부터 기술수출 검토 중이라고 하는데 아직 계약이 성사되지 않은 것을 보면 글로벌 제약사 관심이 없는 거 아니냐’ 등의 질문을 쏟아냈다.

    이에 배 전무는 “기존 치료제가 있는 만큼 긴급성이 인정되지는 않아 긴급사용승인 신청 요건에는 해당하지 않는다”면서 “기술수출과 관련해서는 미국과 유럽, 중동 피부과전문 제약사 3곳과 미국에서도 개발할 수 있는 가능성을 확인하고 기술수출을 논의하고 있다”고 답했다.