노벨파마, 산필리포증후군 A형 신약 美 FDA 임상 1상 IND 승인

희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 GC녹십자와 공동개발 중인 MPS IIIA 치료제 'NP3011(물질명 GC1130A)'에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다.

노벨파마는 현재 NP3011의 글로벌 임상을 준비 중이다. 이번 미국 FDA 임상 승인을 시작으로 연내 한국, 일본 등에서 다국가 임상에 돌입할 계획이다.

산필리포증후군 A형은 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)으로 뇌, 척수 등 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발한다.

NP3011은 뇌실내투여법(ICV)을 활용해 환자 체내에서 발현되지 않는 헤파란 N 설파타제 효소를 중추신경계에 직접 공급하는 치료제다. 중추신경계에 축적된 헤파란 황산염을 분해하고 제거함으로써 뇌병변의 개선을 기대하고 있다.

임상 1상에서는 산필리포증후군 A형 환자를 대상으로 NP3011의 안전성과 내약성 등을 평가한다. 임상 1상에 시험에 참여하는 목표 대상자는 소수를 타깃으로 하고 있어 보다 신속한 1상 시험 결과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

회사 관계자는 "이미 임상 참여가 논의된 미국, 일본, 한국 사이트에서 임상 대상 후보 환자를 발굴한 상태로 보다 신속한 임상 1상 진행을 할 수 있을 것으로 기대한다"라며 "향후 임상 1상 개시 1년 후 임상 2상 진입을 목표로 더욱 박차를 가하겠다"라고 말했다.