지난달 FDA서 임상 1상 시험계획 승인 … GC1130A 개발 박차 예상지난해 FDA서 희귀의약품 및 소아희귀의약품 지정받아올해 EMA서도 희귀의약품 지정돼
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    ▲ ⓒGC녹십자
    GC녹십자가 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 후보물질 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(신속심사처리)으로 지정받았다고 10일 밝혔다.

    GC녹십자는 노벨파마와 GC1130A를 공동 개발 중이다. 

    지난달 20일 FDA에서 임상 1상 시험계획을 승인받은 데 이어 이번에 패스트트랙으로도 지정받음으로써 GC1130A 개발에 한층 속도가 붙을 것으로 예상된다.

    산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계가 점진적으로 손상되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환으로 아직 허가받은 치료제는 없다.

    GC녹십자는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)로 GC1130A를 개발하고 있다.

    GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로 가능성을 인정받고 있다. 

    지난해 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며 올해 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다.
     
    GC녹십자는 현재 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국을 포함해 미국과 일본 등에서 임상시험 진행을 준비하고 있다.

    GC녹십자 관계자는 "현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다"며 "이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다.