아토피 신약 좌초된 샤페론 … 후속개발·자금조달 이중 부담

샤페론의 핵심 파이프라인으로 꼽혀온 아토피 피부염 치료제 '누겔'이 임상 2상에서 1차 평가지표를 충족하지 못하면서 향후 개발 전략 재편이 불가피해졌다.

25일 업계에 따르면 샤페론은 아토피 피부염 치료제 누겔(HY209 Gel)의 글로벌 임상 2b상 톱라인 데이터를 수령한 결과 1차 유효성 평가지표를 달성하지 못했다. 

누겔은 샤페론의 GPCR19 기반 염증복합체 조절 플랫폼에서 개발된 비스테로이드성 국소 아토피 치료제다.

해당 임상은 경증 및 중등도 아토피 피부염 환자를 대상으로 진행됐다. 1차 평가지표는 투약 8주차에 EASI(습진중증도평가지수) 점수가 기저시점 대비 얼마나 개선됐는지를 위약군과 비교하는 방식으로 설정됐다.

샤페론이 수령한 결과에 따르면 저용량과 고용량 누겔 투여군 모두 위약군 대비 사전에 설정한 통계적 유의수준을 충족하지 못했다. 

이번 결과는 샤페론에 적잖은 부담이다. 회사는 기존 스테로이드 치료제의 장기 사용 부담을 줄일 수 있는 대안으로 누겔의 차별성을 강조해왔다.

샤페론은 임상 실패 원인으로 약물의 효능 부재 보다는 보습제 사용과 병원별 평가 편차를 지목하고 있다. 

회사는 임상 과정에서 다수 연구자의 요청과 윤리적 판단에 따라 환자들에게 보습제를 자유롭게 사용할 수 있도록 했고 경증 환자 비중이 높았던 만큼 보습제 사용만으로도 위약군 증상이 개선돼 시험군과 차이가 희석됐을 가능성이 있다고 설명했다.

또 환자 모집 수가 많은 상위 10개 병원 데이터를 보면 EASI 점수에서 병원 간 최대 83%의 편차가 발생했다는 점도 변수로 제시했다. 평가자별 점수 차이가 임상 결과에 영향을 미칠 수 있다는 주장이다.

다만 업계에서는 이러한 설명만으로 개발 지속 가능성을 판단하기는 어렵다는 분석이 나온다. 현재 공개된 내용은 1차 평가지표 미충족에 그쳐 실제 투약군과 위약군의 개선 폭, 안전성, 2차 평가지표, 하위군 분석 결과 등을 확인해야 한다는 것이다.

샤페론은 임상 재설계를 고려하고 있다. 회사는 CRO(임상시험수탁기관)와 오는 9월까지 추가 분석을 진행한 뒤 규제기관 및 외부 전문가와 향후 개발 전략을 논의할 계획이다. 

일단 회사는 임상 3상 진입 가능성을 명확히 하고자 준허가용 임상시험을 도입하는 방안도 검토하고 있다. 이를 통해 환자군 선정, 평가변수, 시험 기간, 통계적 가정 등을 다시 점검하고 후속 임상의 불확실성을 낮추겠다는 목표다.

이와 함께 환자군 재설정을 고민중이다. 표준 국소 스테로이드 치료에도 증상 개선이 충분하지 않거나 재발이 반복되는 스테로이드 불응 환자군을 겨냥하는 전략을 검토중이다. 

그럼에도 추가 분석에서 뚜렷한 효능 근거가 확인되지 않을 경우 개발 축소 및 중단 가능성을 배제할 수 없다. 

현재 샤페론의 자금 상황은 녹록치 않다. 올해 3월 말 기준 현금 및 현금성 자산은 10억7049만원에 불과하다. 회사는 지난 4월 86억원 규모 전환사채를 발행하며 운영자금을 보강했지만 이번 임상 결과는 향후 자금조달에 부담으로 작용할 전망이다.

시장 반응은 냉정했다. 샤페론 주가는 전 거래일 종가 1084원에서 30% 하락한 759원을 기록했다.

샤페론은 누겔 외에도 차세대 GPCR19 기반 염증 치료 후보물질 'HY310', 나노맙 기반 항암 플랫폼 등을 후속 파이프라인으로 개발하고 있다. 최근에는 니즈테크 인수를 통해 사업 다각화 기반을 마련했다.

샤페론 측은 "확보된 데이터를 끝까지 객관적으로 분석하고, 그 결과를 바탕으로 보다 정교하고 성공 가능성이 높은 개발 전략을 마련하겠다"고 말했다.