녹십자, '헌터증후군' 치료제 美 임상 시작

녹십자의 희귀질환 치료제가 미국 시장에 승부수를 띄웠다.

녹십자는 자체 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 미국 내 임상 2상 진입을 승인받았다고 12일 밝혔다.

헌터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS라는 효소가 없거나 결핍돼 골격이상, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후 사망에 이르는 유전병이다.

환자 수는 국내 70명, 미국은 500명 정도다. 전 세계에 알려진 환자도 2000여 명에 불과한 희귀질환이다. 그러나 의약품 가격이 비싸 글로벌 시장 규모는 6000억원에 이르는 것으로 알려져 있다.

녹십자는 이번 임상 2상에서 용량별 효과를 확인하고 안전성을 검증할 예정이다. 고용량을 투여해도 안전성이 확보된다면 경쟁 의약품을 뛰어넘는 장점을 갖게 된다는 것이 회사측 설명이다.

헌터라제는 전 세계적으로 두번째 개발된 것으로 2012년 국내에서 출시됐다. 이전에는 헌터증후군 치료제는 영국 샤이어의 ‘엘라프라제’가 유일했다. 헌터라제는 국내 시장 점유율을 절반 이상 차지하고 있으며 남미와 북아프리카에도 수출되고 있다.

허은철 녹십자 사장은 "세계 최대 제약시장인 미국에서의 임상은 큰 의미가 있다"며 "헌터라제의 우수성을 다시 한 번 알리고 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것"이라고 말했다.