불확실성 큰 세포·유전자치료제… R&D-임상-허가 패키지 지원이 답

급성장하는 바이오의약품 시장에서 세포·유전자치료제는 질환에 대한 근본적인 치료가 가능해 중요성이 커지고 있다. 우리나라가 이 분야 시장의 선도적 위치를 확보하기 위해서는 R&D-임상-허가 전주기적 패키지 지원체계가 필요하다는 진단이다.

최근 한국보건산업진흥원은 자체 발간한 ‘미국과 유럽의 세포·유전자치료제 혁신연구 지원 정책 동향’을 통해 해외의 사례를 토대로 국내에 적용할 접근법을 제시했다. 

미국과 유럽에서는 세포·유전자치료제의 개발 과정에서 장애 요인을 해결하기 위해 기술·비기술적 요소의 구분 없이 광범위한 협력을 추진하고 있다. 민관협력을 기반으로 연구개발 중심에서 벗어나 인허가 등 비기술적 요소까지 포괄하는 특징이 나타나고 있다.

미국 의료고등연구계획국(ARPA-H)과 유럽연합 유럽혁신위원회(EIC)는 세포·유전자치료제를 고위험·고성과의 특성을 지닌 혁신 분야로 인식하고 초기투자를 대폭 강화하고 있다. 이를 통해 고위험 R&D의 불확실성을 낮추는 것이다. 

또 맞춤형 유전자치료제 컨소시엄(BGTC), 다국가 민관협력 프로젝트(T2Evolve, ARDAT), 세포·유전자치료제 캐터펄트 센터(CGT Catapult) 등 미국과 유럽의 사례에서는 공통적으로 산·학·연·병·관이 프로그램에 참여해 각각의 역량을 결합한 시너지 창출 도모하고 있다. 

R&D·임상과 함께 승인 단계 활동을 패키지화해 각각의 작업을 분배했으며, 패키지 간 연계가 원활하도록 조정구조를 만들어 참여기관의 역량을 단계별로 효율적으로 활용하는 것이 특징이다. 

특히 민간기업이 자체 분담금을 투입하거나 이익을 재투자하도록 예산 구조가 형성됐다. 이는

프로그램 참여 성과와 책임성을 함께 부여하여 혁신 활동에서 민간 주체의 기여도 제고를 꾀하는 방식이다. 

진흥원은 “향후 우리나라가 세포·유전자치료제 시장의 선도적 위치를 확보하기 위해 민관협력이 필수적이며 이를 위해 대규모 정부투자 촉진과 기업 참여 확대, 비기술적 요소를 포괄한 전주기적 접근이 필요하다”고 진단했다. 

R&D의 불확실성을 극복하기 위한 획기적인 지원과 지원체계가 요구되며, 이 과정에서 ARPA-H, EIC와 같은 별도의 혁신 지원기구를 설립하는 등 대규모 집중투자 방식이 적용돼야 한다는 것이다. 

특히 “R&D 관점을 제품화 단계와 제도적 부분까지 확장하고 실용화 과정에서 부딪힐 수 있는 규제, 인허가, 수가 등 제도적 문제를 초기 단계에서부터 예측해야 한다”며 “정책과 R&D를 병행해 고민하는 구조가 만들어져야 한다”고 제안했다.