한미약품-GC녹십자 공동 개발 파브리병 신약, 美 FDA서 희귀의약품 지정

한미약품과 GC녹십자가 공동개발 중인 파브리병 신약 후보물질 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다고 27일 밝혔다.

희귀의약품에 지정되면 FDA로부터 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택을 받는다.

LA-GLA는 월 1회 피하주사제 방식으로 투여하는 파브리병 신약 후보물질이다.

파브리병은 ‘LSD(리소좀 축적질환)’의 일종으로 성염색체로 유전되는 희귀질환이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망할 수 있는 진행성 희귀성 난치질환이다.

현재 파브리병 환자는 유전자재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료한다. 2주에 한번씩 병원에 가서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 월드심포지엄2024에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다. 한미약품과 GC녹십자는 이 연구결과를 토대로 LA-GLA의 글로벌 임상시험을 추진 중이다.

한미약품과 GC녹십자 측은 “희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약사의 사명과 같은 일"이라며 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속 개발하고 제시하겠다"고 말했다.