알지노믹스, RNA 교정 플랫폼 시험대 통과 … 추가 기술이전 나올까

알지노믹스가 RNA 기반 항암제 'RZ-001' 임상에서 기존 치료 대비 개선된 종양 반응을 확인하며 유전자 편집·교정 플랫폼의 임상적 가능성을 제시했다. 단일 후보물질의 성과를 넘어 플랫폼 기술이 실제 환자에서 작동할 수 있음을 보여줬다는 점에서 향후 추가 기술이전(라이선스 아웃) 가능성에도 관심이 쏠린다.

20일 업계에 따르면 알지노믹스는 19일(현지시간) 미국암연구학회(AACR 2026)에서 진행성 간세포암(HCC) 환자를 대상으로 한 RZ-001 병용요법 임상 중간 결과를 공개했다.

해당 연구는 1차 표준 치료인 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'과 '아바스틴(베바시주맙)'에 RZ-001을 병용 투여하는 방식으로 설계됐다.

발표에 따르면 종양반응률(ORR)은 RECIST v1.1 기준 38.5%(confirmed), 46.2%(unconfirmed)로 나타났다. 간암에서 주로 활용되는 mRECIST 기준으로는 ORR 61.5%, 완전관해(CR) 23%를 기록했다.

1차 표준 치료제 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법의 대규모 임상시험인 IMbrave150 결과와 비교하면 종양반응률(ORR)의 경우 약 10% 이상 높다. 완전관해 비율(CR)의 경우 표준 치료 대비 2배 이상에 달해 '깊은 종양 반응'을 시사한다.

mRECIST 기준 반응률이 더 높게 나타난 것은 간암 치료에서 종양 내부 괴사를 반영하는 평가 방식의 특성에 따른 것으로 풀이된다.

간세포암에서는 종양 크기 변화를 평가하는 RECIST뿐 아니라 살아있는 종양(viable tumor)을 평가하는 mRECIST가 중요한 지표로 활용된다. 치료 후 종양 크기 감소가 제한적이더라도 종양 내부 괴사로 인해 실제 종양 활성이 소실되는 경우가 많기 때문이다.

또한 세부적으로도 긍정적인 신호가 확인됐다. mRECIST 기준 완전관해(CR)와 부분관해(PR)를 포함한 환자는 13명 중 8명으로 절반 이상에서 종양이 유의미하게 감소한 것으로 나타났다. 일정 기간 이상 치료를 유지한 환자군에서는 반응률이 더욱 높아지는 경향도 확인됐다.

일부 환자에서는 치료 수주 내 영상상 종양이 소실되는 완전관해 사례가 확인됐으며 해당 반응이 수개월 이상 유지되거나 현재까지 지속 중인 사례도 포함됐다. 또 다른 환자에서는 초기 부분관해(PR) 이후 치료를 지속하면서 완전관해(CR)로 전환되는 등 반응이 심화되는 양상도 관찰됐다.

안전성 측면에서도 비교적 양호한 결과가 도출됐다. Grade 4 이상 중증 독성이나 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다. 전반적으로 병용요법에서도 허용 가능한 수준의 안전성을 보였다는 평가다.

회사 측은 이번 결과에 대해 RZ-001의 안전성과 관련된 이슈가 없으며 기존 면역항암제 기반 치료 대비 종양 반응의 깊이와 반응률 측면에서 의미 있는 신호를 확인한 것으로 평가하고 있다.

이번 결과가 주목받는 이유는 단순한 항암 효과를 넘어 RNA 기반 유전자 교정 플랫폼의 임상 적용 가능성을 가늠할 수 있는 신호라는 점이다. 글로벌 RNA 치료 기업들이 주로 세포 내 자연적인 편집 기전을 활용하는 방식에 의존해 온 것과 달리 알지노믹스는 치료 표적 RNA를 직접 교정하는 기술(RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼)을 구축해왔다.

기존 방식이 세포의 자연적 편집 능력에 의존하는 만큼 치료 효율에 한계가 있다는 지적이 제기돼 온 반면 알지노믹스의 접근법은 이론적으로 보다 높은 교정 효율과 다양한 적응증으로의 확장성을 확보할 수 있다는 평가를 받아왔다. 

알지노믹스의 기술적 차별성은 과거 AACR 발표 이전부터 시장의 관심을 받아왔다. 당시 회사 관계자는 "이번 임상은 RZ-001의 중간결과 공개뿐 아니라 RNA 트랜스-스플라이싱 기술이 임상에서 개념증명(PoC)을 확보할 수 있을지를 확인하는 첫 시험대"라고 강조한 바 있다.

결과적으로 이번 임상 데이터는 기술력이 항암 영역에서 실질적으로 인체에 작용할 수 있음을 보여준 초기 신호로 해석된다.

업계에서는 이번 데이터를 두고 RNA 기반 교정 플랫폼이 임상 단계에서 유효성 신호를 확보한 초기 사례로 평가하고 있다. 그동안 RNA 기술은 희귀질환 중심으로 적용돼 왔지만 고형암 영역에서 의미 있는 반응이 확인됐다는 점에서 기술 확장성 측면에서도 의미가 있다고 분석했다.

시장 관심은 자연스럽게 추가 기술이전 가능성으로 이어진다. 플랫폼 기술이 임상에서 일정 수준 이상의 재현성을 확보할 경우 단일 파이프라인이 아닌 다수 적응증으로 확장 가능한 플랫폼 딜로 이어질 수 있기 때문이다. 

실제 글로벌 빅파마들은 특정 후보물질보다 다양한 파이프라인 창출이 가능한 플랫폼 기술에 더 높은 가치를 부여하는 경향을 보이고 있다.

이미 알지노믹스는 지난해 5월 글로벌 빅파마 일라이릴리와 유전성 난청질환 치료제 개발을 목표로 한 약 1조9000억원 규모의 라이선스 계약(플랫폼 딜)을 체결한 바 있다. 이번 데이터를 기반으로 항암 영역에서도 추가적인 딜이 나올지 기대감이 높아지고 있다. 

회사 측도 이번 결과를 플랫폼 기술 측면에서 의미 있게 평가하고 있다. 

이성욱 알지노믹스 대표는 "이번 AACR 구두 발표를 통해 RZ-001의 안전성과 유효성 초기 신호를 글로벌 학계에 제시할 수 있었다"며 "개별 파이프라인을 넘어 RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼 기술의 임상적 유용성을 확보하는 기반이 될 것"이라고 말했다.

한편 RZ-001은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.