희귀의약품 지정 확대... "환자 치료제 선택 기회 넓혀"

진행성 파킨슨병에 사용되는 레보도파·카르비도파 등 8개 성분이 지난 16일자로 희귀의약품에 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시안을 통해 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정했다고 밝혔다.

희귀의약품으로 추가선정된 성분은 ▲파킨슨병 치료제 투여에도 불구하고 중증의 운동기복을 나타내는 진행성 파킨슨병에 대한 레보도파·카르비도파 ▲조혈모세포이식 환자의 거대세포바이러스 혈증(CMV viraemia) 및 거대세포바이러스 질환에 사용되는 포스카네트 나트륨 수화물이다.

이와 함께 ▲18세 이상의 성인에서 유전성 혈관부종의 급성발작 증상의 치료를 위한 이카티반트 아세테이트 ▲파브리병으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법시의 아갈시다제 알파 ▲제1형 고셔병 환자의 장기간 효소 대체요법에 대한 베라글루세라제 알파 ▲한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종을 위한 이브루티닙 ▲BRAFV600 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료에 대한 다브라페닙 ▲악성 흉막삼출의 치료를 위한 비스쿰알붐 등 총 8개 성분이 희귀의약품으로 추가 선정됐다.

식약처 관계자는 "희귀의약품 지정이 확대됨에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대된다"고 말했다.