테라젠이텍스 "항암제 '백토서팁' 다발성골수종에 우수한 효과 확인"

테라젠이텍스는 관계사 메드팩토가 지난 1일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회(ASH) 정기학술대회에서 항암신약 ‘백토서팁(Vactosertib, TEW-7197)’의 다발성골수종 임상시험 결과를 발표했다고 3일 밝혔다.

백토서팁은 다발성골수종 환자에게 급격하게 증가하는 형질전환증식인자 TGF-β(베타)를 선택적으로 강력하게 억제하는 약제다. 지난 2008년부터 2013년까지 교육과학기술부의 지원을 받아 이화여대 약대 김대기 교수팀이 발굴했다.

메드팩토는 지난해 8월부터 환자 5명을 대상으로 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학 통합암센터에서 기존 다발성골수종 치료제 ‘포말리도마이드’와 백토서팁을 병용 투여하는 연구자임상 1b상을 실시했다. 그 결과, 6개월 무(無)진행 생존률 100%를 기록했다. 무진행 생존이란 약물 투여 후 암이 더 이상 진행되거나 이상 반응이 나타나지 않고 환자가 생존했다는 것을 의미한다.

메드팩토 관계자는 “기존 치료법인 포말리도마이드와 스테로이드제 ‘덱사메타손’ 병용 시 무진행 생존 기간 중앙값이 3.6개월이었음을 고려하면, 전원 무진행 생존이 1차 관찰 기간인 6개월 경과 시점까지 유지된 것은 상당히 놀랍고 의미 있는 데이터”라고 설명했다.

특히 이번 임상 참여자들은 전부 기존 항암제 사용 시 치료 효과가 없었거나 재발한 환자들이었기 때문에 고무적인 성과라는 게 메드팩토 측의 주장이다.

또한 경구제인 백토서팁을 적용하게 되면 덱사메타손이 필요 없기 때문에 치료 편의성이 향상되고 지속적인 스테로이드제 사용에 따른 이상 반응도 해결할 수 있다.

메드팩토는 이들 5명의 환자를 포함해 내년까지 총 27명을 대상으로 임상시험을 계속 진행할 계획이다.

백토서팁은 현재 국내에서 MSD의 ‘키트루다’, 아스트라제네카의 ‘임핀지’와 각각 병용 투여하는 1b∙2a상 임상을 진행 중이다. 미국에서는 골수이형성증에 대한 임상 1∙2상도 진행하고 있다.

김성진 메드팩토 대표는 “이번 임상으로 그 동안 위암, 폐암 등 고형암의 동물 모델에서 우수한 임상적 유효성을 보였던 백토서팁의 병용 투여 효과를 혈액 관련암에서도 기대할 수 있게 됐다”고 말했다.

한편, 지난달 ASH 초록을 통해 이번 임상 결과가 공개되자 다발성골수종 치료제를 개발 중인 다수의 다국적 제약사가 메드팩토에 사전 미팅을 신청한 것으로 전해졌다.