기사 공유하기

로고

희귀의약품으로 글로벌 시장 조준하는 K-바이오… 한미 '최다'

미국, 유럽 등 지정… 세금면제 및 독점권 부여 혜택한미약품, 국내제약사 가운데 가장 많은 20건 지정LG화학, 에이비엘바이오 등 올 들어 희귀약 지정

입력 2022-06-21 12:59 | 수정 2022-06-21 12:59

▲ ⓒ연합뉴스

제약바이오 기업들이 개발 중인 신약에 대해 미국, 유럽 등 선진시장에서 희귀약품으로 지정받으며 개발에 속도를 내고 있다.

21일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA) 등이 부여하는 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발·허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 

세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등의 혜택이 부여되며 미국의 경우 동일 계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권, 유럽은 10년간 독점권을 갖게 된다.

국내서 가장 많은 희귀의약품 지정을 보유한 업체는 한미약품이다. 한미약품은 국내를 포함 미국, 유럽 등에서 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로, 총 20건의 희귀의약품 지정 기록을 갖고 있다.

특히 삼중작용 바이오 신약인 'LAPSTripleAgonist'(랩스트리플아고니스트)는 FDA와 EMA로부터 각각 ▲원발 담즙성 담관염 ▲원발 경화성 담관염 ▲특발성 폐 섬유증 적응증으로 총 6건의 희귀의약품 지정을 받았다.

LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용제로, ▲섬유화를 억제하는 '글루카곤' ▲인슐린분비 및 식욕억제를 돕는 'GLP-1', ▲인슐린분비 및 항염증 작용의 'GIP'를 동시에 타깃한다. 

올 들어서는 LG화학, 에이비엘바이오, 큐롬바이오 등도 신약후보물질에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

LG화학은 유전성 비만 치료 신약 'LB54640'가 프로오피오멜라노코르틴(POMC) 결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. LB54640은 2020년 9월에도 LEPR(렙틴 수용체) 결핍증으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

LG화학은 유전적 결함이 없는 건강한 과체중 성인을 대상으로 LB54640의 미국 임상 1상을 최근 마무리했다. 내년부터 LEPR 혹은 POMC 결핍증 유전성 비만 환자를 대상으로 글로벌 2 3상에 돌입한다.

에이비엘바이오는 면역항암제 신약 'ABL111(TJ-CD4B)'이 FDA로부터 위암 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 

ABL111은 나스닥 상장사 아이맵과 공동 연구개발 중인 Claudin18.2 및 4-1BB 타깃 이중항체 후보물질로, Claudin18.2 타깃으로는 FDA 희귀의약품 리스트에 처음 올랐다. 현재 미국에서 임상 1상이 진행 중이다. 

큐롬바이오사이언스는 'HK-660S'가 원발성 경화성 담관염 관련 희귀의약품으로 지정됐다. HK-660S는 안정성이 검증된 NAD+ 촉진제로 세포 내 NAD+ 증진 기전의 항염증 및 항섬유화 경구용 치료제다. 국내서 임상 2상이 진행 중이다. 

업계 관계자는 "현재까지 치료제가 없거나 희귀난치질환의 새로운 계열 신약후보물질들이 희귀의약품 지정을 통해 주어지는 인센티브를 바탕으로 개발에 탄력을 받아 성공 가능성을 높일 수 있길 기대한다"고 말했다. 

손정은 기자 jeson@newdailybiz.co.kr
기자의 다른 기사 보기
뉴데일리 댓글 운영정책

자동차

크리에이티비티

금융·산업

IT·과학

오피니언

부동산