아리바이오, 알츠하이머병 치료제 3상 순항 … "이르면 2026년 출시"

아리바이오가 경구용 알츠하이머병 치료제 'AR1001'로 글로벌 블록버스터 의약품을 노리고 있다. 현재 AR1001은 글로벌 임상 3상 중으로, 2026년 2분기 톱라인(핵심지표) 데이터를 발표할 예정이다.

2일 하재영 아리바이오 부사장은 인천 송도컨벤시아에서 개최된 제약바이오투자대전에서 "AR1001은 대한민국을 대표하는 글로벌 블록버스터 제품으로 나아가고 있다"며 " 2027년 신약으로 출시하는 것이 목표"라고 말했다.

특히 목표한 2027년보다 더 일찍 출시된 가능성도 언급했다. 그는 "트럼프 대통령이 올해 초 도입한 CNPV 프로그램에 따라 국가와 국민에게 도움 되는 신약은 신청 2개월 만에 허가를 해주겠다고 밝혔다"며 "만약 AR1001이 여기 해당한다면 2026년 출시도 할 수 있는 상황"이라고 설명했다. 

하재영 부사장은 "인지기능이 떨어져서 일상생활이 제대로 되지 않을 때를 이제 치매라고 하는데, 2019년 기준 전세계적으로 한 6000만명"이라면서 "2050년이 되면 1억5000만명 이상이 될 것이란 예상이 나오며 최대 3억명이 될 것이란 전망도 있다"고 덧붙였다.

이어 "병 중에 치매가 가장 골치 아픈데, 그 이유는 원인이 다양하기 때문"이라며 "글로벌 제약사들도 20년간 간신히 2개의 신약을 허가받았다"고 밝혔다. 

아리바이오의 AR1001은 PDE5 억제제 계열의 경구용 알츠하이머병 치료제로, 하루 한 번 복용하면 된다. 기존 항체치료제와 달리 아밀로이드를 직접 제거하지 않고, 뇌 혈류를 증가시키고 신경세포를 직접 보호하는 기전을 통해 인지기능을 유지·개선하는 새로운 기전이다.

AR1001은 현재 전세계 13개국 239개 센터에서 총 1535명의 환자가 임상 3상에 참여하고 있으며 이미 600명 이상의 환자가 12개월 투약을 완료했다. 회사는 2025년 2분기 탑라인 데이터 발표, 늦어도 4분기 FDA에 NDA(신약 허가신청서) 제출을 목표로 하고 있다.

아리바이오는 8월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 키순라의 임상 3상과 비교한 결과를 발표한 바 있다. AR1001가 동등 이상의 치료 효과를 보일 수 있다는 것이다.

해당 경과 분석에 따르면 1차 평가지표인 '임상 치매 등급 척도(CDR-SB)' 점수에서 키순라는 전체 투약군에서 악화하지 않은 환자의 비율이 37.7%였으나, AR1001은 투약 완료 환자 314명 블라인드 분석에서 41.8%를 기록했다.

무엇보다 28.7%의 환자들은 1년 투약 후 증상이 개선됐고 15.9%의 환자들에게서는 뚜렷한 개선이 관찰됐다.

안전성 역시 강점으로 꼽힌다. 최근 허가된 알츠하이머병 항체 신약 도나네맙·레카네맙 등이 공통으로 나타내는 ARIA(뇌부종·뇌출혈) 부작용 사례가 AR1001에서는 확인되지 않았다. 일반 이상반응 발생률도 경쟁 약 대비 낮은 것으로 나타났다.

또한 경구제 형태라는 점도 시장경쟁력으로 언급됐다. 회사는 AR1001의 가격이 주사제 대비 약 5분의 1 수준이 될 것으로 예상하며 복용 편의성을 고려할 때 MCI(경도인지장애)~치매 초기 단계까지 적용 가능성을 강조했다.

아리바이오는 현재 독점판매권 중심의 커머셜 라이선싱 전략을 채택해 지역별 딜을 진행 중이다.

현재까지 △중동·CIS 지역 약 8100억원(UAE 국부펀드 ADQ 자회사 아르세라) △중국 약 1조1200억원(포순제약) △한국 1000억원 (삼진제약) 규모의 계약을 체결했다.

하 부사장은 "미국, 유럽, 일본 메이저 제약사와는 협상 막바지 단계"라며 "로열티 목표는 약 20%"라고 말했다.

이어 "지난 20년간 치매 치료제 개발은 암흑기에 가까웠으나, AR1001은 효과성과 안전성 면에서 글로벌 블록버스터 후보의 조건을 갖췄다"며 "K-바이오가 최초로 알츠하이머 신약 글로벌 상용화를 이루는 사례가 되길 바란다"고 강조했다.