뉴라클제네틱스, 노인성 황반변성 유전자치료제 임상1/2상 시험 美 FDA 승인

뉴라클제네틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AAV 벡터(아데노부속바이러스 운반체) 기반 유전자치료제 후보물질 'NG101'의 임상 1/2a상 시험계획을 승인받았다고 13일 밝혔다.

지난해 4월 캐나다 연방보건부(Health Canada)에서 임상 1/2a상 승인을 받고 이미 임상시험이 진행 중인데 이어 이번 FDA 승인을 통해 임상시험을 북미 지역으로 확대할 수 있게 됐다.

뉴라클제네틱스는 환자를 총 18명 모아 각기 다른 용량의 3개 코호트별로 NG101를 망막 아래에 투여해 효능과 안전성, 내약성 등을 평가할 예정이다.

NG101은 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 후보물질이다. 

뉴라클제네틱스가 자체 개발한 AAV 유전자전달체 기술이 적용돼 단회(원샷) 투여만으로 장기간 치료 효능을 나타내고 경쟁약 대비 낮은 용량에서도 동등 이상의 치료 효과를 보일 것으로 기대받고 있다.

낮은 용량을 사용함으로써 부작용 가능성을 획기적으로 낮출 수 있을뿐만 아니라 치료제 생산단가도 낮출 수 있다.

습성 노인성 황반변성은 대중적 질환이어서 생산단가 경쟁력은 향후 시장경쟁력에서 중요하다는 게 뉴라클제네틱스 측 분석이다.

글로벌 시장조사기관 글로벌데이터에 따르면 습성 노인성 황반변성 치료제 글로벌 시장 규모는 2023년 81억달러에 이른다.

대부분 1~2개월에 한 번씩 안구에 지속 주사해야 하는 불편함 때문에 투여 횟수를 획기적으로 줄이는 것에 대한 의학적 미충족 수요가 높다.

뉴라클제네틱스는 2020년 이연제약과 총 100억원 규모의 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결해 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 파트너십을 구축했다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표이사는 "이번 임상시험 승인으로 미국에서도 피험자 모집을 진행할 수 있게 돼 NG101의 임상시험 진행 속도가 빨라질 것으로 기대한다"며 "성공적인 임상개발을 통해 노인성 황반변성 환자들에게 새로운 대안을 제시할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.