노벨파마와 'GC1130A' 공동 개발 중지난 5월 FDA로부터도 임상 1상 IND 승인 획득FDA·EMA 희귀의약품 지정
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    GC녹십자가 식품의약품안전처(식약처)로부터 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 'GC1130A'에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 11일 밝혔다.

    GC녹십자는 노벨파마와 GC1130A를 공동 개발 중이다. 

    지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND를 승인받은 데 이어 식약처로부터도 IND 승인을 받으면서 GC1130A의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 것으로 예상된다.

    산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계가 점진적으로 손상되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환으로 아직 허가받은 치료제는 없다.

    GC녹십자는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)로 GC1130A를 개발하고 있다.

    ICV 방식은 일본에서 품목허가를 받은 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에도 적용됐다.

    GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로 가능성을 인정받고 있다.

    지난해 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며 올해 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다.

    지난달 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받아 FDA와 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.

    GC녹십자 관계자는 "미충족 의료수요가 큰 질환인 만큼 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.