GC녹십자-한미약품, 파브리병 치료제 후보물질 美 임상 1/2상 신청

GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)에 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)'에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 신청했다고 1일 밝혔다.

LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약으로 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다.

불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망할 수 있는 진행성 희귀난치질환이다.

현재 파브리병 환자는 유전자재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다.

하지만 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있어 새로운 치료제에 대한 수요가 높다.

LA-GLA는 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능이 나타났으며 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 "미국을 필두로 한국을 포함한 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다"며 "LSD 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.