군터 U. 호글링거 박사 등 세계적 석학 호평근본적 치료제 가능성 확인됐다는 평가
  • 젬백스앤카엘(젬백스)이 지난 24일 캐나다 토론토에서 열린 뉴로2024(Neuro2024)학회에서 진행성 핵상마비(PSP) 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'GV1001'의 임상 2a상 시험 톱라인 결과를 발표했다고 25일 밝혔다.

    젬백스는 이번 임상 2상 시험에서 국내에서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약, GV1001 0.56mg, GV1001 1.12mg을 각각 6개월간 투여함으로써 PSP등급척도의 총점 변화량과 다양한 생체지표 등 유효성과 안전성을 평가했다.

    1차평가 변수인 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화된 반면, 위약군은 4.10점 악화된 것으로 분석돼 투약군의 질병 진행이 48% 지연된 것으로 나타났다.

    post-ad-hoc 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화됐고 위약군은 4.36점 악화돼 투약군의 질병 진행은 70%가량 늦춰졌다.

    PSP, 파킨슨 전문가들은 GV1001 임상시험 결과를 놓고 증상 완화제를 넘어 근본적인 치료제 가능성이 높다고 평가했다.

    군터 U. 호글링거 박사는 GV1001에 대해 "새로운 기전과 작용 메커니즘을 가진, 전에 없던 치료약물의 임상 2상 시험 결과로 매우 흥미롭다"면서 "초기 데이터이지만 아주 희망적인 결과다"고 말했다.

    호글링거 박사는 뮌헨 LMU 병원 신경과장이자 프리드리히 바우어 연구소 의장으로 PSP, 파킨슨병 등에 대한 다양한 연구를 진행하고 있으며 PSP 분야 세계 최고 권위자 중 한 명으로 손꼽힌다.

    그는 "이번 임상시험 결과는 GV1001의 과거 알츠하이머병 임상시험 데이터와 일치하는 결과를 보여주고 있다"면서 "향후 PSP 치료제로 개발을 기대하며 글로벌 임상 3상 시험에 참여해 주도할 수 있기를 기대한다"고 평했다.

    글로벌 임상시험수탁기관 아이콘의 신약개발 수석부사장인 피터 쉴러 신경과 전문의 박사는 "이번 연구는 탐색적 임상 2a상 시험이어서 샘플 사이즈가 적고 투약기간도 짧아 통계적 유의성의 도출을 목표로 하는 시험은 아니었다"면서 "그럼에도 불구하고 저용량 투여군에서 거동능력 및 인지기능에서 일관적이고 가설에 부합하는 결과를 보였다"고 전했다.

    그러면서 "임상시험을 통해 최적 용량을 확인했고 특히 반응률 분석결과에서 GV1001 투여군이 위약군에 비해 질병이 진행이 상당히 안정화되는 등 임상적으로 의미있는 이점을 확인했다"며 "주요 지표에서 시간이 지나면서 투약군과 위약군의 간극이 더 벌어지는 모습을 보이는데 이는 단순히 증상을 완화하는 것이 아니라 질병의 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제 가능성을 시사하는 것이다"고 기대감을 보였다.

    쉴러 박사는 "이번 톱라인 결과는 3상 임상시험 진행을 위한 충분한 근거가 된다. 세상에 없는 치료제 개발이라는 여정에 꼭 동참할 것"이라고 강조했다.

    임상시험 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 보라매병원 교수는 "세계적 석학들과 협력해서 빠른 시일 안에 치료제를 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

    큐어PSP 최고 책임자인 크리스토프 디아즈 박사는 "현재 치료 옵션이 없는 환자와 보호자, 의료진 등 PSP 커뮤니티에 큰 희망을 안겨준 젬백스의 임상시험 결과는 매우 고무적이다"면서 "임상시험의 성공적인 완료를 축하하며 PSP환자와 의료진에 도움이 될 수 있는 추가 개발을 기대한다"고 밝혔다.

    PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없는 신경 퇴행성질환이다. 보행 장애 및 자세 불안전성, 언어장애, 안구운동장애 등의 증상이 나타난다. 아직 허가받은 치료제가 없어 진단받은 이후 기대수명은 5~7년에 불과하다.

    뉴로2024는 미국 비영리 자선단체 큐어PSP가 개최하는 연례 학술대회로, 전 세계 신경과학 분야 전문가들이 모여 PSP 및 피질 기저핵 변성(CBD)에 대한 다양한 연구결과를 공유하는 자리이다.

    큐어PSP는 PSP를 포함해 CBD, 다계통 위축증(MSA) 등 중추신경계 질환(CNS) 인지 제고 및 치료 연구를 지원하고 있다. 환자와 환자 가족에게는 커뮤니티 형성, 질환 등에 대한 정보제공을, 전문가에게는 연구비 및 연구자 간 교류 지원 등 다양한 활동을 하고 있는데 미국 내 의사 1000여명에 대한 네트워크를 보유하고 있다.