'엑스코프리' 성인대상 부분발작 치료제 허가 신약후보물질 발굴부터 허가까지 전 과정 독자 진행일부 환자 '완전발작소실' 결과… 경쟁력 입증
  • ▲ SK바이오팜 신약개발 연구진 모습. ⓒSK바이오팜
    ▲ SK바이오팜 신약개발 연구진 모습. ⓒSK바이오팜

    SK 100% 자회사인 SK바이오팜이 독자 개발한 신약 '엑스코프리'(성분명: 세노바메이트정)가 성인 대상 부분 발작(뇌전증) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 시판 허가를 받았다.

    이로써 SK바이오팜은 엑스코프리와 수면장애신약 '수노시'(성분명: 솔리암페톨)까지 FDA 승인을 받은 신약 2종을 보유하게 됐다.

    엑스코프리는 지난 2001년부터 기초 연구를 시작으로 임상시험과 인허가 과정을 거쳐 FDA의 신약 판매 허가를 획득했다. 신약후보물질 발굴부터 임상 개발, 판매 허가 신청(NDA)까지 전 과정을 독자적으로 진행해 FDA의 승인을 받은 것은 이번이 국내 첫 사례다.

    미국 질병통제예방센터(CDC)의 최신 통계에 따르면, 약 2만 명이 매년 새롭게 뇌전증으로 진단 받고 있으며, 뇌전증 환자의 약 60%는 뇌전증 치료제를 복용해도 여전히 발작이 계속되고 있다.

    이번 시판 허가는 1~3개의 뇌전증 치료제를 복용중임에도 부분 발작이 멈추지 않는 성인 환자들을 대상으로 한 2개의 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험과 대규모 다기관 오픈라벨 안전성 시험을 바탕으로 이뤄졌다.

    미국과 유럽을 포함한 국가에서 진행된 무작위 시험에서 엑스코프리는 모든 용량에서 위약투여군 대비 통계적으로 유의미하게 발작 빈도를 낮춘 것으로 나타났다.

    6주간의 적정 기간에 이어 6주간의 약물 유지기간 동안 연구가 진행된 첫 번째 임상시험(Study 013)에서최대 200mg을 복용한 113명 환자들의 발작 빈도 중앙값이 56% 감소했으며, 위약군 108명에서 22%가 감소한 것과 비교해 유의미한 결과가 나타났다.

    6주간의 적정 기간에 이어 12주간의 유지 기간으로 이루어진 두 번째 임상시험(Study 017)에서는 100mg(108명), 200mg (109명), 400mg (111명)의 엑스코프리를 복용한 환자들의 발작 빈도 중앙값이 각각 36%, 55%, 55%의 감소했는데 24% 감소한 위약 투여군 106명 대비 통계적으로 유의미한 결과다.

    특히 두 임상시험에서 약물 치료의 유지 기간 동안 통계적으로 유의미한 수의 환자들이 '완전발작소실'을 보였다. 약물 투약 기간 중에 발작이 발생하지 않는 완전발작소실은 환자의 일상이 정상으로 돌아간다는 것을 의미해, 삶의 질을 향상 시킬 수 있는 가장 중요한 요소다.

    첫 번째 임상시험(Study 013)의 사후 분석에 의하면 약물 치료 유지 기간 동안 위약 투여군에서는 9% 발작소실을 보이는 반면, 엑스코프리 투여 군에서는 28% 환자들이 완전발작소실을 보였다.

    두 번째 임상시험(Study 017)에서는 유지기간 동안 100mg, 200mg, 400mg 복용 환자들에서 각각 4%, 11%, 21%의 완전발작소실을 달성했으며, 1%의 위약 투여군과 비교되는 결과가 나타났다.

    임상시험 진행에 참여한 필라델피아 제퍼슨 헬스 비키&잭 파버 신경과학 연구소 산하 제퍼슨 종합뇌전증센터(Jefferson Comprehensive Epilepsy Center) 이사이자 신경학 교수인 마이클 스펄링(Michael Sperling) 박사는 "엑스코프리를 복용한 환자들에서 발작 빈도가 의미 있게 감소했으며, 일부 환자들에서 발작이 완전소실 된 결과를 나타난 것은 매우 고무적이다"고 말했다.

    SK바이오팜 조정우 사장은 "이번 승인은 SK바이오팜이 앞으로 뇌전증을 포함해 중추신경계 분야 질환에서 신약의 발굴, 개발 및 상업화 역량을 모두 갖춘 글로벌 종합 제약사로 거듭나기 위한 초석이 될 것"이라고 밝혔다.