희귀난치 '샤르코마리투스병'… 삼성서울 주도 첨단재생 연구 통과

희귀난치 유전성 신경병증인 샤르코마리투스병 환자를 치료하기 위한 줄기세포 기반 첨단재생의료 연구가 시작된다. 

 

보건복지부는 25일 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(심의위)를 개최해 총 4건의 연구과제를 심의했고 이 중 삼성서울병원이 제출한 샤르코마리투스병 관련 내용만 적합으로 의결했다. 

해당 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용해 '샤르코마리투스병 1E' 환자를 치료하기 위한 연구다. 이 질환은 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상이 나타난다. 

특히 현재까지 허가받은 치료제가 없고 증상 완화를 위한 대증적 약물요법 및 재활치료 또한 효과가 미흡하다. 

해당 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 예상된다. 

샤르코마리투스병 1E 연구는 첨단재생바이오법 제2조제3호가목(고위험)에 해당하는 임상연구로 같은법 제12조제3항에 따라 심의위원회의 심의를 거쳐 식품의약품안전처장의 승인을 받아야 한다. 

고형우 심의위 사무국장은 "심의위원회에서는 대체치료제가 없거나 근본적인 치료가 가능한 치료제가 없는 경우 안전성이 확보된다는 전제하에 연구를 폭넓게 인정하고 있다"라며 "희귀·난치질환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 기회가 더 많이 제공될 수 있을 것"이라고 밝혔다.