혈소판 감소성 자반증·혈우병 항체치료제 2건
  • GC녹십자는 지난 24일부터 28일까지 캐나다 몬트리올에서 진행된 '국제혈전지혈학회(ISTH) 2023' 총회에서 희귀출혈질환 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 29일 밝혔다.

    ISTH는 혈액 응고 및 혈전증과 같은 다양한 혈액 질환 관련 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하고 치료법에 대해 연구하는 전문의학 학술대회다. 이번 총회에서 GC녹십자는 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제인 'GC1126A' 관련 구두 발표와 혈우병 항체치료제 'MG1113'에 대한 포스터 발표를 각각 진행했다.

    혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)은 전신에서 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 및 신장과 같은 주요 기관으로의 혈액 흐름이 차단되는 희귀 혈액응고질환이다. 혈장교환술과 같은 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 대부분 사망에 이를 정도로 치명적이다. 발병 기전은 폰 빌레브란트 인자(vWF) 절단 효소인 ADAMTS13의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.

    TTP 치료제로 개발 중인 GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. 이번 발표에서 GC1126A은 질환 마우스 모델에서 기존 약물(카플라시주맙) 혹은 야생형 ADAMTS13(WT-ADAMTS13) 대비 우수한 효능과 높은 활성도 유지력을 보여줬다.

    발표를 맡은 남현자 GC녹십자 Discovery3 팀장은 "이번 결과는 GC1126A가 TTP 환자에게 잠재적인 새로운 치료 옵션이 될 수 있음을 보여준다"고 말했다.

    아울러 혈우병 항체 치료제인 MG1113의 안전성 및 내약성 등을 연구한 임상 1상 결과도 포스터 발표로 진행됐다. MG1113은 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주입하는 기존 약물들과 달리 외인성 경로의 억제인자인 TFPI에 결합해 혈액 응고를 촉진하는 항체로 개발 중인 혈우병 치료제이다. 기존 8인자 약과 달리 피하주사(SC) 투여가 가능해 환자 편의성도 개선될 것으로 기대된다.

    이번 1상 임상시험의 건강인 코호트는 고려대 안암병원 임상약리학 박지영 교수가, 혈우병 코호트는 연세암병원 소아혈액종양학 한정우 교수가 각각 맡아 진행했다. 이번 단회 투여 연구에서 MG1113은 두 그룹 모두 3.3㎎/㎏까지 좋은 안전성 프로파일을 보였다.

    한 교수는 "MG1113은 국내 혈우병 신약이자 항체 기반 치료제"라며 "피하투여의 장점과 혈우병 항체 환자 사용 등 보다 개선된 치료 환경을 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.