네이처셀, 관절염 줄기세포 치료제 美 FDA 3대 승인 … 생산시설에 4000억 투자

네이처셀은 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'(JointStem)으로 미국 식품의약국(FDA)의 3대 가속 승인프로그램(RMAT·BT·EAP)을 모두 획득했다고 밝혔다. 이를 미국 내에서 생산하고 판매하기 위한 시설을 확보하기 위해 4000억원을 투자할 계획이다.

라정찬 네이처셀 회장은 9일(현지시간) 미국 메릴랜드주에 향후 5년간 3억달러(약 4125억원)를 투자해 줄기세포치료제 연구 및 생산 시설인 '바이오스타 스템셀 캠퍼스'(BIOSTAR Stemcell Campus)를 조성할 계획이라고 밝혔다.

네이처셀은 현재 해당 캠퍼스 후보지로 볼티모어와 아나폴리스 인근 등 2곳을 놓고 최종 선정에 나섰다. 

네이처셀이 대규모 투자에 나선 것은 조인트스템이 FDA로부터 RMAT(첨단재생의료치료제), BT(혁신치료제), EAP(동정적 사용 프로그램) 등 3대 개발 가속 승인 프로그램을 모두 획득했기 때문이다. 

먼저 지난해 10월 한국에서 실시한 3상 임상시험 및 각 임상시험의 장기 추적 관찰 결과를 제출함으로써 조인트스템을 '첨단재생의료치료제'(RMAT)로 지정받았고, 올해 3월에는 '혁신치료제'(BT) 지정을 획득했다.

또한 지난달에는 FDA로부터 조인트스템에 '동정적 사용 프로그램'(EAP)도 승인 받았다. EAP는 최종 승인을 받지 않은 치료제를 생명이 위중하거나 치료 대안이 없는 환자에게 긴급 사용할 수 있도록 허용하는 제도다.

네이처셀은 "이들 3개 프로그램 승인을 모두 획득한 건 세계 세포치료제 역사상 전례가 없는 성과"라며 "특히 한국의 토종 혁신 신약으로 개발 중인 치료제가 FDA의 3대 개발 가속 승인 프로그램 모두에서 인정받은 사례는 처음"이라고 설명했다.

네이처셀은 미국 내에서 EAP를 진행하면서 올해 말이나 내년 초 FDA에 승인을 위한 마지막 단계인 3상 임상시험을 신청할 방침이다. 이후 임상시험 승인을 받은 뒤 2027년까지 3상을 마무리하면 2028년에는 최종 승인을 받을 것으로 예상했다.

다만 내년 상반기 FDA로부터 '가속 승인'을 받는다면 3상 임상시험을 진행하는 동안 조인트스템을 미국 내에서 판매할 기회가 열린다. 네이처셀은 현재 가속 승인을 받을 가능성을 낙관적으로 전망하고 있다.